BabelFAmily adına çeviri: Bahadır Maşa

Not: aşağıdaki ileti, BabelFAmily tarafından Ron Bartek'in izni alınarak yayınlanmıştır

----- Orijinal İleti -----
Kimden: Ron Bartek
Kime: fapg@fortnet.com ; internaf@yahoogroups.com
Tarih: Pazar, 5 Aralık 2010, 21:22
Konu: HDAC İnhibitörleri -Repligen
 

Herkese merhaba,
Candy, Repligen'in HDAC İnhibitörleri (HDACI) konulu Philadelphia Sempozyumu'nda anlatabildiklerimizi oldukça iyi bir şekilde özetledi. Onun bu başarılı özetine, Repligen'in Yönetim Kurulu Başkanı Walter Herlihy'nin 2 Kasım'da bir telekonferansta yaptığı kamu açıklamasından bazı ayrıntıları ekleyebileceğimi düşündüm. 

HDACI programının durumu konusunda Walter’ın yaptığı özet şu şekildeydi: FDA, hayvanlar üzerinde, ilk testlerde kullanılan erkek köpeklerde "en kötü durum senaryosu – en yüksek dozlar"dan kaynaklanan lezyonların, doz kesildikten sonra zaman içinde düzeldiğini gösteren ek testlerin yapılmasını talep etti. Walter, Repligen'in ek testleri şu anda yapmakta olduğunu ve "önümüzdeki birkaç ay" içerisinde bu testlerin tamamlanmasının planladığını belirtti.
Walter daha sonra, ek testlerin FDA'nın sorularını tam olarak yanıtlamakta yetersiz olması halinde, Repligen'in aşağıdaki iki alternatif plandan hangisinin uygulanacağı konusunda bir karar vereceğini söyledi. 
1)  Avrupa'daki FA hastalarında bir HDACI deneyi yürütmek (Avrupa’daki düzenleyicilerle yapılan yüz yüze görüşmeler, hastalar için planlanan tek ilaç dozu artırımının, FDA'nın erkek köpeklerle ilgili endişelerine neden olanlardan çok daha düşük olması nedeniyle, söz konusu düzenleyicilerin sağlıklı gönüllüler yerine hastalarda yapılacak bir deneye açık olduğunu gösterdi.) veya
2)  Klinik çalışmalarda FDA'nın onayı için HDACI takibi yürütmek. Walter, Repligen'in, HDACI takibi için en az etkili dozun çok daha düşük doz seviyelerinde toksisite profilini önemli ölçüde azaltacak şekilde elde edilebilmesi amacıyla, kan-beyin bariyerini geçecek ve daha stabil olabilecek adayları belirlemekte olduğunu belirtti.
Repligen ekibi daha sonra, bu iki seçeneğin birleştirilebileceğini söyledi. Dolayısıyla, FDA hayvanlardan elde edilen yeni verileri gördükten sonra bile başlıca adayın ABD deneyi konusundaki bekletme kararını kaldırmazsa, Repligen, Amerika Birleşik Devletleri'nde takip adayının Faz I klinik çalışması için FDA'dan onay almaya çalışırken, başlıca aday için Avrupa'da Faz I klinik çalışması da başlatabilir.
Walter ayrıca, bazıları büyük firmalar olmak üzere çok sayıda ilaç firmasının, FA'ya yönelik HDACI programına ortaklık konusunda Repligen ile iletişime geçtiğini belirtti. Seyrek görülen hastalıkların tedavisi konusundaki arayışlara büyük ilaç firmaları dahil pek çok yerden ilgi gösterildiğini ve bunlardan pek çoğunun Repligen'in FA'ya yönelik HDACI programının bu alanda iyi bir konuma sahip olduğunu düşündüğünü belirtti.
Dolayısıyla, HDACI programı, FA için umut verici olmaya devam ediyor. Yeni yılın başlarında daha çok bilgi alacağımızı umuyoruz.

Hepimizin Mutlu bir Yeni Yıl geçirmesi dileğiyle,

Ron   
Ronald J. Bartek
Başkan
Friedreich Ataksisi Araştırma Birliği (FARA)