Dr. Arthur BurghesÖzet: Esra Çetintaş

Mark Henderson/The Times

1 Mart 2010 – İngiltere’de her yıl yaklaşık 50 bebeğin ölümüne yol açan tedavisi olmayan hastalık için geliştirilen gen tedavisinin hayvan modellerinde yapılan çalışmaların ardından iki yıl içerisinde insanlar üzerinde deneneceği açıklandı. Hastalığa yol açan hatalı DNA’yı düzeltmeyi amaçlayan spinal müsküler atrofinin (SMA) gen tedavisi, mutasyonlu farelerin yaşam sürelerini önemli ölçüde uzattı ve sinir ve kas fonksiyonlarını iyileştirdi. Tedavi edilen fareler 250 günden daha uzun bir süre yaşadılar. Bu süre, başka türlü tedavi edilen farelerin ömründen 5; tedavi edilmeyen farelerin ömründen 16 kat daha uzun.

Tedavinin bir maymun üzerinde de başarıyla sonuçlanması, bu yöntemin insanlar üzerinde de işe yarayacağı olasılığını artırıyor. Çalışmayı yürüten Ohio Üniversitesi bilim adamları, toksisite testi biter bitmez tedaviyi çocuklar üzerinde test etmeye başlayacak. Araştırmacılar iki sene içerisinde ilk hastalarını tedavi etmiş olmayı ümit ediyor.

Kaynak