Dr Julie Greenfield, Ataxia UK Araştırma Müdürü
Haberler Goran Ilic tarafından sağlanmıştır.
BabelFAmily için tercüme eden: Emrecan Özeler
3 Ocak 2012 – Torino İtalya’daki San Luigi Hastanesi’nde araştırmacılara Friedreich ataksisi tedavisi için tasarlanmış yeni bir ilacın faz 1 klinik denemesi için izin verildi. RG2833 olarak bilinen ilaçla 20’ye kadar hastanın durumunun test edileceği bu deneme için düzenleyici makam onayı verildi.
Araştırıcılar ilacın güvenli olup olmadığını bulmayı ve vücuttaki etkilerine ilişkin daha fazla bilgi edinmeyi amaçlıyorlar. Özellikle, Friedreich ataksili bireylerde azalan önemli bir protein olan frataksin düzeylerindeki değişikliği ölçmeyi hedefliyorlar.
RG2833 ABD’li araştırıcılarla çalışan farmasötik şirketi Repligen tarafından geliştirilen ‘histon deasetilaz inhibitörü’ türünde bir ilaçtır. Histon deasetilaz inhibitörleri Friedreich ataksili bireylerde kapalı olan frataksin üretiminden sorumlu geni aktive ederek frataksin düzeylerini arttırmak için bir yöntem sağlayabilir. Avrupa araştırma girişimi GoFAR da çalışmayı desteklemektedir.
Ataxia UK’deki Araştırma Müdürü Dr Julie Greenfield “Günümüzde Friedreich ataksisi için potansiyel bir tedavi aracı olarak histon deasetilaz inhibitörü ilaçlara artan bir ilgi söz konusudur, ve Ataxia UK bu araştırmayı finanse etmede önemli bir rol oynamıştır. Bu da bu önemli çalışmayı başlatmak için heyecan verici bir adım.” diye konuştu.
Kaynak: Ataxia UK
| Yorumlar |
|
|
||||||







