Çalışmanın özetinden aşağıdaki kısmı derleyen: Emrecan Özeler
21 Ekim 2011 - Bu çalışmada 3 aylık ömürlerinin kaldığı belirtilen, genetik olarak doğrulanmış mitokondriyal hastalığı olan 13 çocuk ve bir yetişkin EPI-743 adı verilen bir maddeyle tedavi edilmiştir. Birtakım etki ve güvenlik önlemleri alınmıştır. EPI-743 ile tedavi edilen 12 kişi hayatta kalmıştır, polimeraz y yetersizliği bulunan bir hasta pnömoniden ve Surf-1 yetersizliği bulunan bir hasta protokolün tamamlanmasından sonra hayatını kaybetmiştir. Hayatta kalan 12 kişiden 11’i klinik ilerleme kaydetmiştir, bunlardan 3 tanesinde kısmi kötüleşme görülmüştür, ve hayatta kalan 10 kişi 13 haftalık acil tedavi protokolünün sonunda hayat kalitesi skorları bakımından da ilerleme kaydetmiştir.
Buradan elde edilen veriler EPI-743’ün kalıtsal mitokondriyal zincir bozukluklarınun tedavisi açısından yeni bir ilaç olabileceğini önermektedir. Ümit vadeden bu gözlemlerin doğruluğunu kanıtlamak için ileride kontrollü denemeler gerçekleştirilecektir. Ayrıca HMPAO SPECT görüntüleme, merkezi sinir sistemi redoks defektlerinin belirlenmesinde ve anormal redoksun modulasyonuna ilişkin tedavilere verilen yanıtın izlenmesinde değerli bir araç olabilir.
Kaynak: ScienceDirect
| Yorumlar |
|
|
|||||
