Autor Pamela Pergolini
Prevela za BabelFAmily: Jasmina Tišović

Četvrtak, 16. Februar 2012- Četvrta  edicija  prestižnog poziva Advanced Grant 2011, evropskog istraživačkog saveta sponzorisao je 294 viša istraživača sa ukupnim budžetom od 661 miliona eura. Na univerzitetu „Tor Vergata“ nagrađeni su projekti „FAST – Istraživanje novih terapeutskih pristupa u lečenju Fridrihove ataksije, profesora Roberta Testija, redovnog profesora imunologije, kao i projekat Strukturalno inženjerstvo dvadesetog veka – italijanski doprinos, prof. Serđa Poretija, redovnog profesora tehničke arhitekture.
Evropski istraživački savet odabrao je da finansira sa oko 1,5 miliona eura projekat „FAST – Istraživanje novih terapeutskih pristupa u lečenju Fridrihove ataksije“ sa ciljem da se pronađe nova terapija u lečenju ove bolesti. To samo protvrđuje sa kakvo pažnjom VII okvirni program sledi istraživanja vezana za retka oboljenja.

„Veoma smo zadovoljni poverenjem koje nam je ukazano“, komentariše Roberto Testi, glavni istraživač projekta FAST, „ali osećamo, takođe, i celokupnu odgovornost. Želimo da ta pažnja ojača u sledećem okvirnom programu, i to u skladu sa velikim investicijama koje biotehnologija i velike farmaceutske kuće već nekoliko godina ulažu u „lekove siročiće“  (engl., Orphan drugs), to jest, lekove za lečenje relativno retkih oboljenja.

Kratak intervju sa Prof. Robertom Testijem

Projekat „Istraživanje novih terapeutskih pristupa u lečenju Fridrihove ataksije“ prof. Roberta Testija sa univerziteta Tor Vergata u Rimu, finansira evropski istraživački savet sa 1,5 miliona eura u naredne tri godine sa ciljem da se pronađe nova terapija u lečenju Fridrihove ataksije (FRDA).

Kakvo je to oboljenje Fridrihova ataksije i koji su simptomi?

Fridrihova ataksija je genetsko, degenerativno oboljenje koje pogađa decu i adolescente, uglavnom u periodu između 5. i 15. godine. Mladni pacijenti počinju da osećaju smetnje u motornoj koordinaciji, koja relativno brzo, dovodi do težih oblika invaliditeta, koje često proprati i srčana insuficijencija i ograničen životni vek. Bolesni od Fridrihove ataksije koriste antioksidantska sredstva, ali još uvek ne postoji specifična terapija sa ovu bolest. Genetski nedostatak odnosi se, ustvari, na gen koji je odgovoran  za proizvodnju proteina frataksina. Kod pacijenata obolelih od FRDA, gen odgovoran za frataksin loše funkcioniše, i samim tim, stvara nedovoljnu količinu proteina. Male količine frataksina uzrokuju smrt ćelija neophodnih za motornu kooridinaciju.

Koji teraputski pristup nudi vaš istraživački projekat?

Teraputski pristupi koje u ovom trenutku nude ostale istraživačke grupe u svetu nastoje, ili da zamene gen koji loše funkcioniše, ili da uspostave njegov pravilan rad. Naš pristup je potpuno drugačiji i inovativan. Cilj je omogućiti pacijentima da u potpunosti iskoriste ono malo proteina koji se stvara. Pronašli smo, zapravo, da se deo frataksina koji se stvara kod pacijenata uništi pre nego što se uopšte iskoristi.

Da li ste razmišljali o načinu preventive putem lekova?

Da, čak smo i obradili potencijalne lekove koji sprečavaju takvu preraspodelu i, samim tim, pojačavaju dostupne količine frataksina kod pacijenata. U sledeće tri godine nastojaćemo da shvatimo da li ovi lekovi funksionišu u životinjskom sistemu kod kojih se simulira FRDA, da bismo, zatim, odabrali one najefikasnije i najtolerantnije, i potom prešli na kliničko istraživanje na pacijentima.

Poreklo  članka /  Poreklo intervjua