Povodom obeležavanja Međunarodnog dana retkih bolesti Nacionalna organizacija za retke bolesti u saradnji sa Pozorištem Atelje 212
- Details
- Created on 19 February 2013
- Hits: 182
27. februara u 19h, velika scena Ateljea 212
NORBS - Nacionalna organizacija za retke bolesti Srbije i Pozorište Atelje 212 pozivaju Vas na Književno veče sa Anom Ilić.
Međunarodni Dan retkih bolesti se obeležava poslednjeg dana meseca februara svake godine. Taj dan je prilika da se javnost upozna sa retkim bolestima, kao i problemima sa kojima se susreću ljudi sa retkim bolestima. Retka bolest je ona koja pogađa manje od jedne od 2000 osoba. Najčešći problemi sa kojima se ljudi sa retkim bolestima suočavaju širom sveta su: sporo i skupo dijagnostikovanje, nepostojanje lekova, izuzetno skupe terapije za one bolesti za koje postoje, manjak informacija o bolestima, nedostatak kvalifikovanih lekara itd.
Edison Pharmaceuticals započinje fazu 2B na EPI-743 u istraživanju Friedreichove ataksije
- Details
- Created on 28 January 2013
- Hits: 164
Theresa A. Zesiewicz, dr. med., istraživač pri FARA-inoj Mreži za klinička istraživanja
Objavljeno 7. siječnja 2013.
Prijevod za BabelFAmily: Bilanda Ban
Edison Pharmaceuticals danas najavio početak faze 2B studije pod naslovom "Studija sigurnosti i učinkovitosti EPI-743 na vizualnu funkciju pacijenata oboljelih od Friedreichove ataksije".
Ispitivanje je placebom kontrolirana studija u trajanju od šest mjeseci, nakon čega slijedi dodatna faza tijekom koje će svi ispitanici primiti EPI-743. Ispitanici moraju biti u dobi između 18 i 45 godina starosti, moraju imati genetskim testiranjem potvrđenu Friedreichovu ataksiju te odgovarati određenim kriterijima težine oboljenja. Primarni cilj ispitivanja je vizualna funkcija, a sekundarni ciljevi uključuju neurološku i neuromuskularnu funkciju, kao i biomarkere koji su relevantni za ovo oboljenje. Više informacija o detaljima ispitivanja možete doznati na ClinicalTrials.gov.
Jamie Leigh Hansen - Intervju sa spisateljicom
- Details
- Created on 24 May 2012
- Hits: 297
Za BabelFAmily prevela: Bilanda Ban
"Jamie: Bolujem od Friedreichove ataksije (FA), nasljedne recesivne neurološke bolesti."
Web-stranica "The Reading Café" predstavlja vam spisateljicu fantastičnih romansi - Jamie Leigh Hansen.
"Volim dramatične, dirljive priče. Volim miješati čaroliju i neizvjesnost svijeta u kojemu je svašta moguće s mukama naše svakodnevice. Na taj način našim raznim problemima, bilo zdravstvene, financijske ili osobne prirode, dajem dašak nade i avanture. To je upravo ono što ljude gura naprijed, čak i u vrlo mukotrpnim razdobljima - onaj predah od žrvnja svakodnevice, kako bi se čovjek vratio pozitivnom razmišljanju i uvidio mogućnost da mu se svakoga trena može nešto lijepo dogoditi."
Poveznica na website Jamie Leigh Hansen
TRC: Zdravo, Jamie. Dobro došli na "The Reading Café". Veoma smo zahvalni što ste pristali na ovaj intervju, uvijek volimo doznati više o autorima koje smo čitali, i o tome čime se trenutačno bave.
Jamie: Sandy, hvala vama što ste me pronašli na webu. "The Reading Café" izgleda krasno i na njemu doista ima toliko toga za pročitati i vidjeti! Cijeli sajt je odličan.
Intervju sa Dr. Roberto Testijem
- Details
- Created on 06 May 2012
- Hits: 332
Preveo za BabelFAmily: Krešimir Babić
April 24, 2012
BabelFAmily: Dr. Testi, Vi ste jedan od najistaknutijih znanstvenika koji istražuje mogućnost pronalaska terapije i lijeka za Friedreichovu ataksiju. Zbog toga smo željeli napraviti intervju sa Vama kako biste podijelili novosti o napretku Vaših istraživanja sa našim čitateljima i publikom širom svijeta. Isto tako, možda sa malim zakašnjenjem, želimo Vam čestitati na dobivenoj stipendiji za dalje istraživanje Friedreichove ataxije, u prestižnom natjecanju “Advanced Grants 2011” koje je proveo Europski istraživački savjet.
Možete nam reći nešto o Vašem interesu za FA, te kako ste se zainteresirali za ovu rijetku bolest sa znanstvene strane ?
Dr. Testi: Moj znanstveni interes bio je dugo godina fokusiran na molekularne osnove receptora za pretvaranje signala i programiranu smrt stanice, uključujući mitohondrijsko odumiranje stanice. Prije otprilike 10 godina odlučio sam se fokusirati na specifičnu bolest u kojoj mitohondrijsko odumiranje stanice igra važnu ulogu. Između potencijalnih kandidata, Friedreichova ataksija je bila posebno zanimljiva zbog relativne jednostavnosti (definirani nedostatak u jednom genu), privlačnosti osnovnog i tajanstvenog proteina (frataksina) a ponajviše zbog hitne potrebe za terapijom. Tako sam postupno usmjerio 100% napora moje grupe prema istraživanju Friedreichove ataksije.
BabelFAmily: Na koliko različitih projekata radite, vezanih za Friedreichovu ataksiju?
Repligen pokreće prvu fazu kliničkog ispitivanja leka RG2833 na pacijentima obolelim od Fridrihove ataksije
- Details
- Created on 18 March 2012
- Hits: 369
Prvi lek koji je usmeren na glavni genetski nedostatak kod Fridrihove ataksije
Prevela za BabelFAmily: Jasmina Tišović
Izvor/više: Repligen
Četvrtak, 15. mart 2012 – Waltham, Mass. - Korporacija Repligen (NASDAQ: RGEN) objavila je danas da je svog prvog pacijenta uvela u program prve faze kliničkog ispitivanja kod odraslih pacijenata obolelih od Fridrihove ataksije (FA). Fridrihova ataksija je nasledno, neurodegenerativno oboljenje uzrokovano niskim nivoom proteina frataksina. Kao posledica, tipično je da se simptomi javljaju još u detinjstvu, i dovode do progresivnog gubitka funkcije mišića i nerava, pa i do smrti već u ranoj mladosti. Lek RG2833, koji se unosi oralnim putem, je inhibitor histonske deacetilaze klase 1 (HDACi) čija se specifična uloga da poveća stvaranje frataksina kod obolelih od Fridrihove ataksije. Ova studija se odvija u Torinu, u Italiji i predstavlja prvo kliničko ispitivanje leka koji je usmeren na glavni genetski nedostatak kod obolelih od Fridrihove ataksije.
Evropski istraživački savet izdvaja oko 1.5 milion eura za projekat profesora Roberta Testija sa ciljem da se pronađe nova terapija u lečenju Fridrihove ataksije.
- Details
- Created on 17 February 2012
- Hits: 310
Autor Pamela Pergolini
Prevela za BabelFAmily: Jasmina Tišović
Četvrtak, 16. Februar 2012- Četvrta edicija prestižnog poziva Advanced Grant 2011, evropskog istraživačkog saveta sponzorisao je 294 viša istraživača sa ukupnim budžetom od 661 miliona eura. Na univerzitetu „Tor Vergata“ nagrađeni su projekti „FAST – Istraživanje novih terapeutskih pristupa u lečenju Fridrihove ataksije, profesora Roberta Testija, redovnog profesora imunologije, kao i projekat Strukturalno inženjerstvo dvadesetog veka – italijanski doprinos, prof. Serđa Poretija, redovnog profesora tehničke arhitekture.
Evropski istraživački savet odabrao je da finansira sa oko 1,5 miliona eura projekat „FAST – Istraživanje novih terapeutskih pristupa u lečenju Fridrihove ataksije“ sa ciljem da se pronađe nova terapija u lečenju ove bolesti. To samo protvrđuje sa kakvo pažnjom VII okvirni program sledi istraživanja vezana za retka oboljenja.