Share
Первый лекарственный препарат, воздействующий на основной генетический дефект, вызывающий атаксию Фридрейха
Перевод для BabelFAmily выполнила Елена Робер
Источник/ читать дальше: Repligen
15 марта 2012 г., город Уолтем, штат Массачусетс.
Корпорация «Repligen» (NASDAQ:RGEN) сообщила о записи первого участника первой фазы клинического исследования препарата RG2833 на взрослых пациентах, больных атаксией Фридрейха (АФ). АФ – наследственное нейродегенеративное заболевание, связанное со снижением уровня белка фратаксина, в результате чего, обычно в детском возрасте, проявляются симптомы, постепенно приводящие к потере мышечной и нервной функции и смерти к периоду ранней взрослости. Препарат RG2833 является биодоступным при оральном приеме ингибитором гистондеацетилаз первого класса (HDACi), созданным с целью повышения выработки фратаксина у больных атаксией Фридрейха. Данное исследование проводится в Италии, в городе Турине. Оно является первым клиническим исследованием препарата, воздействующего на ключевой генетический дефект, вызывающий атаксию Фридрейха.
Первая фаза представляет собой перекрестное исследование действия однократных возрастающих доз на выборке, включающей до 20-ти взрослых больных атаксией Фридрейха. Её цель – оценить фармакокинетику и безопасность препарата RG2833. Еще одна немаловажная цель данного исследования заключается в оценке фармакодинамического ответа на прием RG2833 благодаря различным клеточным и молекулярным биомаркерам, включая мРНК фратаксина и белок фратаксин.
“Эта первая фаза исследования на пациентах позволит получить ценную информацию о безопасности и фармакологии RG2833”, – сообщил Уолтер Херлайхи (Walter C. Herlihy), доктор наук, президент и главный исполнительный директор фирмы «Repligen». “Кроме того, данное исследование может предоставить первые сведения о клинической активности RG2833 при лечении атаксии Фридрейха.”
“RG2833 привлекателен своей биодоступностью при оральном приеме и способностью адресно воздействовать на дефектный ген, ответственный за атаксию Фридрейха, активируя его”, - заявил ведущий исследователь, врач Лука Дурелли (Luca Durelli), заведующий отделением неврологии в больнице Святого Алоизия Гонзага при Туринском университете в Италии, а также ведущий исследователь первой фазы исследования. “АФ производит разрушительное действие на наших молодых пациентов, оставляя безутешными их семьи. Я счастлив тем, что участвую в данном исследовании, отвечая на насущнейшую потребность в нахождении способов замедления прогрессирования этой болезни”.
Атаксия Фридрейха вызвана появлением одиночного дефекта в гене, что приводит к неадекватной выработке белка фратаксина. Низкое содержание фратаксина вызывает снижение функции нервов, координирующих движения мышц рук и ног, и нервной ткани спинного мозга, что может приводить к сокращающей продолжительность жизни кардиомиопатии. RG2833 - это ингибитор HDAC первого класса, который был создан с целью повысить активность гена, отвечающего за фратаксин. Доклинические исследования этого препарата на животных и на клетках пациентов показали, что он способен повышать выработку этого важнейшего белка. Такие результаты указывают на то, что препарат RG2833 может повысить выработку фратаксина у пациентов и, таким образом, является важнейшим потенциальным средством лечения атаксии Фридрейха. (...)
| Комментарии |
|
|
||||||
|
|||||
