Share

У Кери Битем редкое генетическое заболевание атаксия Фридрейха, которое вызывает дегенерацию нервов. Фото: Ребекка ХалласИнформация любезно предоставлена Хуаном Карлосом  Байгес

Перевод для Babelfamily Татьянина Татьяна

Ник Миллер

11-го февраля 2010 года - Ученые из Мельбурна совершили прорыв в поисках лечения атаксии Фридрейха., наследственной болезни, лечение которой неизвестно, которая вызывает нервную дегенерацию и раннюю смерть. Команда из университета в Мельбурне и из института медицинских исследований Монаш получили плюрипотенциальные стволовые клетки (клетки, способные развиваться  в разных направлениях) из кожи страдающих от АФ. Эти клетки могут обеспечить самый короткий путь к лечению, основанному на медикаментах, или даже сами непосредственно быть использованы в качестве лечения. Работа названа передовой в исследованиях по всему миру против болезни, которая поражает сотни жителей Австралии.

Атаксия Фридрейха проявляется в подростковые годы, когда поврежденный ген вызывает низкий уровень белка, доставляющего железо в нервы и клетки сердца. Болеющие постепенно теряют равновесие и координацию, развиваются проблемы с сердцем и часто диабет. Мирелла Доттори из университета в Мельбурне сказала, что плюрипотенциальные стволовые клетки, которые были произведены в Монаш из кожи пациентов АФ –это ключ к новому подходу. Др. Пол Верма,  лидер программы по исследованиям стволовых клеток MIMR, создал первые в Австралии iPS  клетки в начале прошлого года. Др. Доттори и ее коллега др. Алис Пебай  «проталкивали» эти клетки в нервы и клетки сердца, которые могут быть изучены для лучшего понимания этого заболевания. Они также могут быть использованы, чтобы протестировать существующие препараты и увидеть изменяют ли они эффект от поврежденного гена. И они могут даже быть использованы в регенеративной терапии, для коррекции поврежденного гена, реплантируя клетки пациентам АФ. «Это очень волнующе – открыты новые двери»,- сказала др.Доттори. Исследование было радостно встречено Кери Битем, 32-х лет из Хоторна, которая обнаружила у себя АФ, будучи подростком. «Я знала, что буду в инвалидном кресле на определенной стадии, но я не думала, что это произойдет так быстро. Надо оставаться сильной и сохранить сильным свой разум. Главное стараться быть позитивной, стараться получать удовольствие от жизни, насколько возможно, не терять надежды»

Источник