Др. Мишель Луфино для BabelFAmily

Перевод:  Татьянина Татьяна

Оксворд, 16 июня 2010г

Многие болезни вызываются ошибкой или мутацией в последовательности ДНК гена, что нарушает его функцию. Мутантный ген часто вырабатывает недостаточно белка, что важно для правильного функционирования клетки. Атаксия Фридрейха – это заболевание, вызванное мутацией в гене Фратаксина,  в результате которой возникает очень     низкий уровень Фратаксина, белка необходимого для клетки.
Генная терапия – это относительно простая концепция, базирующаяся на идее, что мутантный ген, ведущий к потере важного белка, может быть вылечен с помощью внедрения здоровой копии подобного гена. Введенный в клетку здоровый ген – трансген, будет обеспечивать функционирование белка и, следовательно, превратит больные клетки в здоровые.

Новости любезно предоставлены Deb UK через FAPG

Краткое изложение для BabelFAmily Татьяниной Татьяны

Лиестал, Швейцария, 20-е мая 2010г. – фармацевтическая компания Сантера (SIX:SANN) сегодня объявила, что третья фаза испытаний MICONOS, оценивающая Катену/Совриму в качестве лечения для атаксии Фридрейха миновало свою первоначальную конечную точку. Тем не менее, с помощью мета-анализа всех испытаний Сантеры 2-й и 3-й фаз  для подобных признаков была установлена тенденция к улучшению неврологических симптомов. MICONOS также подтвердил, что Катена/Соврима безопасен и хорошо переносится в дозах до 2250мг в  день.