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Primeiro medicamento a demonstrar melhora neurológica em pacientes com Ataxia de Friedreich

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Dr. Theresa Zesiewicz dirige o Centro de Investigação de Ataxia USF, que organiza o Simpósio com a Aliança de Pesquisa da Ataxia de Friedreich.Dr. Theresa Zesiewicz dirige o Centro de Investigação de Ataxia USF, que organiza o Simpósio com a Aliança de Pesquisa da Ataxia de Friedreich.

Resultados preliminares de avaliação compartilhados com os participantes do simpósio de pesquisa FARA-USF


Notícias gentilmente fornecidas por Juan Carlos Baiges

Traduzido para BabelFAmily por Kátia Vasconcelos

31 De agosto de 2011

Pela primeira vez, um medicamento investigativo melhorou significativamente a função neurológica de pacientes com Ataxia de Friedreich.
Os resultados promissores de um ensaio clínico preliminar, testando o candidato ao medicamento conhecido como EPI-A0001 foi recebido com aplausos e elogios em 25 de agosto, no terceiro Simpósio Científico anual organizado pela Aliança de Pesquisa de Ataxia de Friedreich (FARA) e o Centro de Pesquisa da Ataxia na Universidade do Sul da Flórida dirigido por Theresa Zesiewicz, MD, professora de Saúde em Neurologia  da USF .

A Diretora Executiva da FARA Jennifer Farmer apresentou os resultados do duplo-cego, controlado por placebo de 28 dias realizado pela Edison Pharmaceuticals, Inc., porque a viagem do palestrante Guy Miller, MD, PhD, Diretor Executivo da Edison, foi adiada por causa do furacão Irene. O estudo constatou que as medidas de equilíbrio e coordenação foram significativamente melhores no grupo de pacientes que receberam altas doses de EPI-A0001,  bem como no grupo que recebeu menos doses do medicamento, em comparação com o grupo do placebo. Não houve diferenças nas taxas de efeitos adversos entre o grupo placebo e cada um dos grupos tratados com o fármaco.
"Este é o primeiro ensaio clínico onde pacientes receberam uma droga e demonstraram melhora neurológica," disse Farmer. "É incrivelmente esperançoso ... mas ainda há muito trabalho pela frente. Precisamos mostrar que o medicamento realmente faz a diferença ao longo de seis meses ou um ano. "

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