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Fonte: The Ataxian, Outono de 2010, edição 171

Por Julie Greenfield, que autorizou sua publicação e tradução na BabelFAmily

Tradução por Maria Célia Ramos Bellenzani

A Ataxia UK tem o prazer de anunciar que um ensaio piloto para testar o efeito de um inibidor de HDAC na ataxia de Friedreich deve ser iniciado logo. Uma bolsa foi concedida ao Professor Richard Festenstein, um neurologista clínico do Imperial College de Londres. O projeto está sendo financiado pela Ataxia UK, em colaboração com a FASI (e várias outras instituições beneficentes estão pensando em se envolver).

Relato do Professor Festenstein:
O objetivo deste projeto é descobrir se é possível ativar o gene que se encontra altamente inativo na ataxia de Friedreich, com a perspectiva de que isso seja uma terapia nova e radical. Já demonstramos, em um projeto financiado pela Ataxia UK, que uma droga inibidora da HDAC é capaz de ativar este gene em células de pacientes, no laboratório, além de elevar os níveis da proteína frataxina, que são baixos em pessoas acometidas pela AF. Acredita-se que a droga atue “abrindo” o gene e tornando-o acessível ao mecanismo capaz de ligá-lo. Já foi demonstrado que a droga que estamos testando é tolerada e segura em humanos, uma vez que está disponível no mercado para tratamento de outra condição.

Neste primeiro ensaio piloto, um pequeno número de pacientes acometidos pela AF receberá doses orais de um inibidor de HDAC. Estabeleceremos quais os níveis “normais” de frataxina em voluntários saudáveis e portadores do gene da AF. Aumentaremos a dose fornecida aos pacientes gradativamente, até que uma elevação dos níveis de frataxina seja observada, ou até que o limite de segurança seja atingido. Isso será feito por um período de alguns dias em cada participante. Este estudo nos dirá apenas se é possível elevar suficientemente os níveis de frataxina. Se tivermos sucesso, outros ensaios serão necessários para testar se esta droga tem efeito sobre a progressão ou a severidade da condição.

Agradecemos muito o apoio e aconselhamento recebidos da Ataxia UK durante o desenvolvimento deste ensaio e a concessão da bolsa que possibilitará a realização deste importante ensaio inicial. Estamos na fase de apresentação do projeto para aprovação pelo Comitê de Ética e, uma vez obtida a aprovação, poderemos iniciar o projeto.

Será necessária a participação de voluntários neste projeto?
Uma vez que se trata apenas de um pequeno estudo de prova de princípio, não precisamos de mais pacientes no momento. Entretanto, se tivermos sucesso no ensaio piloto, um estudo maior será planejado para testar a eficácia e a segurança; no momento oportuno, informaremos à Friends of Ataxia UK sobre a oportunidade de participação e o apoio será bem-vindo.