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Dr. Arthur BurghesResumo para a BabelFAmily: Fátima d’Oliveira
Mark Henderson / The Times
01/03/2010 – Um novo tratamento para uma doença incurável e desgastante, que anualmente é responsável pelo óbito de cerca de 50 crianças britânicas, poderá iniciar os ensaios clínicos em seres humanos nos próximos dois anos, após resultados extremamente encorajadores verificados em animais.
A terapia genética para a atrofia muscular vertebral (SMA), que visa corrigir o ADN faltoso que está na sua origem, tem prolongado, de forma dramática, a vida dos ratos com tal mutação, enquanto melhora a função muscular e nervosa. Os roedores tratados com esta nova terapia viveram por mais de 250 dias, o que representa cinco vezes mais tempo que os animais que foram tratados com outro tipo de terapia e 16 vezes mais tempo que os animais que não foram tratados.
Uma versão desta terapia tem sido testada, com sucesso, num macaco, sugerindo que a técnica tem uma alta probabilidade de sucesso em seres humanos.
Os cientistas na Universidade do Ohio (EUA) que estão a conduzir este estudo, irão iniciar os ensaios clínicos em crianças, logo que terminem os testes de toxicidade. Esperam tratar os primeiros pacientes dentro de dois anos.
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