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Terapia gênica barra doença degenerativa (ALD)

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Professor Patrick Aubourg06/11/2009 - São Paulo - Um tratamento desenvolvido na França conseguiu interromper a evolução da doença degenerativa adrenoleucodistrofia (ALD) em duas crianças. O filme "O Óleo de Lorenzo" tornou conhecido o drama dos pais com filhos que sofrem da doença. A ALD afeta 1 em cada 18 mil pessoas. O defeito genético costuma ser herdado da mãe, mas a doença se manifesta principalmente nos garotos. Leva a um processo de neurodegeneração que começa com quadros de déficit de atenção e evolui para cegueira, surdez, paraplegia, incapacidade de engolir e se comunicar. A revista Science publica um artigo que descreve a nova proposta de tratamento.

O grupo responsável pela técnica sempre se mostrou cético quanto à eficácia do óleo descoberto por Augusto Odone para tratar seu filho Lorenzo. O professor de pediatria da Universidade Paris-Descartes, Patrick Aubourg, um dos principais autores do estudo divulgado hoje, investiu de modo pioneiro em outra abordagem de tratamento: o transplante de medula óssea. Mas a estratégia sempre esbarrou no problema mais comum em qualquer transplante: a descoberta de doadores compatíveis em tempo hábil, pois a cirurgia só é eficaz quando realizada bem no início da doença. Além disso, o transplante de medula ainda está associado a riscos relativamente altos relacionados à forma como o tecido enxertado reconhecerá o organismo receptor.

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