O estudo de Fase 1 consiste em um estudo crossover com dose única crescente, envolvendo até 20 pacientes adultos de AF, que foi projetado para avaliar a farmacocinética e o perfil de segurança do RG2833. Esse estudo avaliará também a resposta farmacodinâmica do RG2833 sobre diversos biomarcadores celulares e moleculares, inclusive o RNA mensageiro da frataxina e a proteína frataxina.
“Este ensaio da Fase 1 envolvendo pacientes nos dará informações valiosas quanto à segurança e à farmacologia do RG2833”, disse Walter C. Herlihy, Ph.D., Presidente e CEO da Repligen”. Além disso, este estudo tem potencial de fornecer as primeiras evidências da atividade clínica do RG2833 no tratamento da ataxia de Friedreich”. 
“O RG2833 apresenta-se como um canditato interessante enquanto medicamento, tendo em vista sua biodisponibilidade via oral e seu potencial de alvejar e ativar o gene defeituoso responsável pela ataxia de Friedreich”, disse o pesquisador líder Dr. Luca Durelli, Chefe do Departamento de Neurologia do Hospital Universitário San Luigi Gonzaga, em Turim, na Itália e pesquisador líder da fase 1 do ensaio. “Os efeitos da AF são devastadores para nossos jovens pacientes e para suas famílias. Estou satisfeito por estar envolvido no  estudo e por ajudar a chamar a atenção para a necessidade crítica de uma terapia com potencial de reduzir a progressão da doença”.
A ataxia de Friedreich é causada pelo defeito de um único gene que resulta na produção inadequada da proteína frataxina. Os baixos níveis de frataxina prejudicam a função dos nervos que coordenam os movimentos dos músculos dos braços e pernas, bem como o tecido nervoso da medula espinhal, podendo levar a uma cardiomiopatia que reduz o tempo de vida do paciente. O RG2833 é um inibidor de HDAC de classe 1, criado para suprarregular o gene da frataxina. Em estudos pré-clínicos em modelos animais e em células de pacientes, o fármaco demonstrou aumentar a produção dessa importante proteína. Tais resultados indicam que o RG2833 pode aumentar a produção de frataxina nos pacientes e pode vir a ser um importante tratamento para a ataxia de Friedreich. (...)

O legado de Marie Schlau: literatura e solidaridade

Uma história cheia de intriga, emoções e reviravoltas inesperadas, com a ataxia de Friedreich como pano de fundo. Com todos os ingredientes para o sucesso, agora você só tem que lê-lo!
Todos os fundos obtidos com a venda do livro serão utilizados para a investigação médica para encontrar uma cura para a ataxia de Friedreich, uma doença neurodegenerativa grave e debilitante que afeta principalmente crianças e jovens, que ficam confinados a uma cadeira de rodas. Esta doença reduz a expectativa de vida até perto de 40 anos.

Por esta razão e porque atualmente não há cura, por favor nos ajude derrotar a ataxia de Friedreich, lendo uma história que não o deixará indiferente.
Você pode comprar o livro na Amazon, em Inglês ou Espanhol:
Versão impresa Kindle (Inglês): https://www.amazon.com/Legacy-Marie-Schlau-collective-Friedreichs-ebook/dp/B01N28AFWZ
Versão impresa (em espanhol): https://www.amazon.es/Legado-Marie-Schlau-colectiva-Friedreich/dp/1523287411
Versão e-book (Kindle) (Espanhol): https://www.amazon.es/Legado-Marie-Schlau-colectiva-Friedreich-ebook/dp/B01NAZ8UVS

Go to top