"Estamos muito felizes pela confiança depositada em nós - diz o professor Roberto Testi, pesquisador principal do projeto FAST - e sentimos o peso de responsabilidade. Esperamos que mesma atenção seja reforçada no próximo programa-quadro, em sintonia com os grandes investimentos que, há alguns anos, as grandes empresas farmacêuticas e de biotecnologia vêm destinando ao desenvolvimento de medicamentos "órfãos", isto é, medicamentos para tratamento de doenças relativamente menos frequentes."

Breve entrevista com o Prof. Roberto Testi

 Projeto " Investigação de Novas Abordagens Terapêuticas para a Ataxia de Friedreich", do professor Roberto Testi, Universidade Tor Vergata de Roma, agraciado pelo Conselho Europeu de Pesquisa com 1,5 milhões de euros por três anos e que visa desenvolver uma terapia para ataxia de Friedreich (AF).

Que tipo de doença é a ataxia de Friedreich e quais são os sintomas?

A ataxia de Friedreich, ou AF, é uma doença genética degenerativa que afeta crianças e adolescentes, geralmente entre os 5 e os 15 anos de idade. Os jovens pacientes começam a apresentar problemas de coordenação motora, que evoluem de forma mais ou menos rápida para incapacidades graves, muitas vezes associadas à insuficiência cardíaca e à redução da expectativa de vida. Os pacientes com AF fazem uso de medicamentos antioxidantes, embora ainda não existam terapias específicas para a doença. O defeito genético responsável pela AF tem relação com a produção deficiente de uma proteína chamada frataxina. Em pacientes que sofrem de AF, o gene responsável funciona de forma inadequada, levando à baixa produção da proteína frataxina. Os baixos níveis de frataxina causam a morte de células essenciais para a coordenação motora.

Qual a abordagem terapêutica proposta pelo seu projeto de pesquisa?

Algumas abordagens terapêuticas atualmente em estudo por outros grupos de pesquisa do mundo se voltam para a substituição de gene defeituoso ou para o restabelecimento do seu funcionamento adequado. Nosso projeto é totalmente diferente e inovador. O objetivo é permitir que os pacientes utilizem totalmente a pouca proteína que produzem. Descobrimos que, de fato, parte da frataxina produzida pelos pacientes é destruída antes de ser utilizada.

Vocês já pensaram em uma medicação preventiva?

Sim. Também desenvolvemos drogas potenciais que podem impedir essa destruição, aumentando assim os níveis de frataxina disponíveis nos pacientes. Durante os próximos três anos, tentaremos compreender a ação dessas drogas em modelos animais de AF, a fim de escolher a mais eficaz e melhor tolerada, e então passar para ensaios clínicos em pacientes.

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O legado de Marie Schlau: literatura e solidaridade

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Todos os fundos obtidos com a venda do livro serão utilizados para a investigação médica para encontrar uma cura para a ataxia de Friedreich, uma doença neurodegenerativa grave e debilitante que afeta principalmente crianças e jovens, que ficam confinados a uma cadeira de rodas. Esta doença reduz a expectativa de vida até perto de 40 anos.

Por esta razão e porque atualmente não há cura, por favor nos ajude derrotar a ataxia de Friedreich, lendo uma história que não o deixará indiferente.
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