Walter resumiu a situação do programa de HDACI dizendo que a FDA solicitou a realização de testes adicionais conduzidos em animais para demonstrar a reversão de quaisquer lesões resultantes da “pior das hipóteses – doses mais altas” em cães machos usados nos primeiros testes ao logo do tempo, após a suspensão do fornecimento das doses. Ele disse que a Repligen já está realizando estes testes e planeja completá-los ao longo dos "próximos meses.”
Walter disse ainda que, caso os resultados dos testes adicionais não sejam suficientes para sanar totalmente as dúvidas da FDA, a Repligen decidirá entre dois planos alternativos a seguir:
1)      Dar andamento a um ensaio de HDACI em pacientes acometidos pela ataxia de Friedreich (AF) na Europa (reuniões presenciais já realizadas com reguladores europeus indicaram que estes são mais receptivos a um ensaio em pacientes do que em voluntários saudáveis e reconhecem que as doses únicas crescentes planejadas para pacientes são muito inferiores às que parecem ter sidos responsáveis pelas preocupações da FDA com relação aos cães machos), ou
2)      Dar andamento ao similar do HDACI para aprovação pela FDA para uso em ensaios clínicos. Walter disse que a Repligen está identificando candidatos a similares do HDACI mais estáveis e capazes de cruzar a barreira hematoencefálica com maior eficiência, para que a dose efetiva mínima possa ser alcançada com dosagens muito mais baixas, diminuindo muito o perfil de toxicidade.

A equipe da Repligen depois nos explicou que estas duas opções poderiam até mesmo ser combinadas. Então, caso a FDA não suspenda a restrição a um teste com a principal droga candidata nos EUA, mesmo após examinar os novos dados dos testes em animais, a Repligen pode até prosseguir com um ensaio clínico de Fase I com a principal droga candidata na Europa enquanto tenta obter a aprovação pela FDA de um ensaio clínico de Fase I com a principal droga candidata nos EUA.
Walter disse também que várias companhias farmacêuticas, inclusive algumas das grandes, procuraram a Repligen atrás de parcerias no programa de HDACI para AF. Segundo ele, há grande interesse atualmente, inclusive das grandes companhias farmacêuticas, em buscar tratamentos para doenças raras e muitas delas acham que o programa de HDACI para AF da Repligen está muito bem situado neste âmbito.
Assim, o programa de HDACI continua a parecer muito promissor para a AF. Devemos ter mais novidades bem no início do Ano Novo.

Na esperança de que tenhamos todos um Feliz Ano Novo,
Ron   
Ronald J. Bartek
Presidente
Aliança de Pesquisa da Ataxia Friedreich (FARA)


 

O legado de Marie Schlau: literatura e solidaridade

Uma história cheia de intriga, emoções e reviravoltas inesperadas, com a ataxia de Friedreich como pano de fundo. Com todos os ingredientes para o sucesso, agora você só tem que lê-lo!
Todos os fundos obtidos com a venda do livro serão utilizados para a investigação médica para encontrar uma cura para a ataxia de Friedreich, uma doença neurodegenerativa grave e debilitante que afeta principalmente crianças e jovens, que ficam confinados a uma cadeira de rodas. Esta doença reduz a expectativa de vida até perto de 40 anos.

Por esta razão e porque atualmente não há cura, por favor nos ajude derrotar a ataxia de Friedreich, lendo uma história que não o deixará indiferente.
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