Neste primeiro ensaio piloto, um pequeno número de pacientes acometidos pela AF receberá doses orais de um inibidor de HDAC. Estabeleceremos quais os níveis “normais” de frataxina em voluntários saudáveis e portadores do gene da AF. Aumentaremos a dose fornecida aos pacientes gradativamente, até que uma elevação dos níveis de frataxina seja observada, ou até que o limite de segurança seja atingido. Isso será feito por um período de alguns dias em cada participante. Este estudo nos dirá apenas se é possível elevar suficientemente os níveis de frataxina. Se tivermos sucesso, outros ensaios serão necessários para testar se esta droga tem efeito sobre a progressão ou a severidade da condição.

Agradecemos muito o apoio e aconselhamento recebidos da Ataxia UK durante o desenvolvimento deste ensaio e a concessão da bolsa que possibilitará a realização deste importante ensaio inicial. Estamos na fase de apresentação do projeto para aprovação pelo Comitê de Ética e, uma vez obtida a aprovação, poderemos iniciar o projeto.

Será necessária a participação de voluntários neste projeto?
Uma vez que se trata apenas de um pequeno estudo de prova de princípio, não precisamos de mais pacientes no momento. Entretanto, se tivermos sucesso no ensaio piloto, um estudo maior será planejado para testar a eficácia e a segurança; no momento oportuno, informaremos à Friends of Ataxia UK sobre a oportunidade de participação e o apoio será bem-vindo.

O legado de Marie Schlau: literatura e solidaridade

Uma história cheia de intriga, emoções e reviravoltas inesperadas, com a ataxia de Friedreich como pano de fundo. Com todos os ingredientes para o sucesso, agora você só tem que lê-lo!
Todos os fundos obtidos com a venda do livro serão utilizados para a investigação médica para encontrar uma cura para a ataxia de Friedreich, uma doença neurodegenerativa grave e debilitante que afeta principalmente crianças e jovens, que ficam confinados a uma cadeira de rodas. Esta doença reduz a expectativa de vida até perto de 40 anos.

Por esta razão e porque atualmente não há cura, por favor nos ajude derrotar a ataxia de Friedreich, lendo uma história que não o deixará indiferente.
Você pode comprar o livro na Amazon, em Inglês ou Espanhol:
Versão impresa Kindle (Inglês): https://www.amazon.com/Legacy-Marie-Schlau-collective-Friedreichs-ebook/dp/B01N28AFWZ
Versão impresa (em espanhol): https://www.amazon.es/Legado-Marie-Schlau-colectiva-Friedreich/dp/1523287411
Versão e-book (Kindle) (Espanhol): https://www.amazon.es/Legado-Marie-Schlau-colectiva-Friedreich-ebook/dp/B01NAZ8UVS

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