Para facilitar a comunicação, cooperação e colaboração entre os investigadores que trabalham nestes importantes avanços, o encontro dos Modelos Celulares e Terapia Celular foi realizado em Chicago em Março de 2010, como uma reunião satélite da Reunião dos Investigadores de Ataxia, realizada pela NAF.

Financiamento a partir de grupos internacionais de defesa do paciente

Ressaltando a necessidade de modelos celulares AF, foi o facto de que a reunião foi co-organizada e apoiado pela FARA-Australasia (FARA-A), FARA, Ataxia Reino Unido, FASI, e NAF, com representantes de cada um desses grupos de defesa dos pacientes participantes na reunião. Além dos 16 pesquisadores da AF convidados, tivemos a sorte de ter três especialistas de renome internacional de células estaminais: Dr. Ole Isacson (professor de neurologia e director do Centro de Investigação da Neuroregeneração na Harvard Medical School), Dr. Jack Kessler (Professor e Presidente de Neurologia e director do Instituto de Células Estaminais da Universidade Northwestern) e Professor Bob Williamson (“Fellow” Sénior Honorário Principal da Universidade de Melbourne e Secretário de Ciência Política da Academia Australiana de Ciência). Eles foram extremamente positivos e elogiosos sobre a investigação em curso em colaboração na AF, e afirmaram que a ciência apresentada na reunião foi algo nunca visto. Este foi especialmente significativo, dada a liderança global destes três cientistas nesta arena. Eles também enfatizaram o valor padronizado de caracterização e de partilha de linhas de células iPS AF para avanços terapêuticos.

Uma iniciativa chave para o financiamento

A eficácia dos modelos celulares bem caracterizados é altamente benéfico para a descoberta de medicamentos e testes, bem como para o gene do desenvolvimento e terapias com células estaminais. Todos os parceiros de advocacia internacional AF reconhecem a necessidade crítica para estes modelos e estão a apoiar o seu desenvolvimento. Em particular, a FARA está a financiar a Dra. Helene Puccio, e a FARA e FARA-A são co-financiadoras de bolsas para as Dras. Mirella Dottori e Alice Pebay para o desenvolvimento e diferenciação das células iPS AF. O Dr. Joel Gottesfeld, cujo trabalho pioneiro no HDACi têm sido apoiado pela FARA, também está trabalhando em células iPS, porque ele vê o seu potencial para testar e identificar o mais eficaz HDACi para a terapia na AF. Apesar de numerosos modelos celulares da AF terem sido utilizados em laboratórios de pesquisa, nenhum foi verdadeiramente representativo da AF. A descoberta de que células da pele, que são fáceis de obter, podem ser reprogramadas em células iPS é uma descoberta monumental e torna possíveis pesquisas sobre linhagens de células neuronais e cardíacas de pacientes com AF.

Os últimos desenvolvimentos

O Encontro sobre Modelos Celulares e Terapia Celular forneceu uma excelente oportunidade para o estabelecimento de comunicação, cooperação e colaboração, e não há dúvida de que esta reunião altamente produtiva foi bem sucedida em conseguir este objetivo. Aqueles envolvidos na promoção de células estaminais e as abordagens da terapia genética para AF estão a trabalhar em conjunto em estudos que precisam ser feitos, para fazer tais terapias uma realidade. Todos os participantes concordaram que precisamos linhas de células iPS AF reprodutíveis, estáveis e bem caracterizadas, que sejam adequadas para a investigação (incluindo o rastreio de drogas), mantidas numa instalação de boa reputação, e distribuídas entre os pesquisadores. Para este efeito, as discussões estão em andamento com o Dr. Jeremy Crook, director de Medicina Células Estaminais e da Austrália Stem Cell Bank (Cytentia) no Instituto O'Brien em Melbourne. Cytentia vai derivar, armazenar e distribuir a qualidade de linhagens de células iPS para a investigação clínica e pré-clínica. Este trabalho será feito de acordo com rigorosos procedimentos padronizados. Particularmente interessante é o facto de que a AF será o foco principal da pesquisa do Instituto O'Brien, portanto, não será apenas proporcionar  linhagens de células iPS AF  para pesquisadores de todo o mundo, eles também irão acelerar o progresso no desenvolvimento de terapias celulares para a AF.


Fonte: FARA eAdvocate - Verão 2010  (páginas 1 e 8)


 

O legado de Marie Schlau: literatura e solidaridade

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