"Estamos muito satisfeitos com este arquivo IND com o FDA", declarou Walter C. Herlihy, Presidente e Chief Executive Officer da Repligen Corporation. "RG2833 é composto biodisponível por via oral que visa a ativação do gene defeituoso, responsável pela ataxia de Friedreich. Se esta abordagem terapêutica for bem sucedida, terá o potencial de mudar a progressão da doença e o impacto na “vida” dos doentes de forma significativa.

A ataxia de Friedreich é uma doença neurodegenerativa hereditária causada por um defeito em um único gene que resulta na produção insuficiente da proteína frataxina. Os baixos níveis de frataxina levam à degeneração tanto dos nervos que controlam os músculos dos membros superiores e inferiores e o tecido nervoso na medula espinhal. Estudos pré-clínicos em células de modelos animais e de pacientes humanos têm demonstrado que a RG2833 atravessa a barreira hematoencefálica, ativa o gene defeituoso frataxina e aumenta a produção dessa proteína. Estes resultados indicam que a RG2833 pode aumentar a produção de frataxina e impedir a progressão da doença em pacientes com ataxia de Friedreich.
 
A RG2833 é uma nova entidade química que é objeto de uma composição de matéria de patente para aplicação, que se permitida, permanecerá em vigor até 2029, antes de qualquer prazo de extensões de patentes. Repligen também está avaliando os inibidores HDAC-3 em modelos animais da doença e cognição de Huntington. A RG2833 está sendo desenvolvida em colaboração com cientistas do Scripps Research Institute e uma ampla rede internacional de líderes do pensamento científico.

Os esforços de pesquisa da Repligen têm sido parcialmente financiado com subsídios de Muscular Dystrophy Association, Friedreich’s Ataxia Research Alliance, GoFAR e National Ataxia Foundation.

Fonte

O legado de Marie Schlau: literatura e solidaridade

Uma história cheia de intriga, emoções e reviravoltas inesperadas, com a ataxia de Friedreich como pano de fundo. Com todos os ingredientes para o sucesso, agora você só tem que lê-lo!
Todos os fundos obtidos com a venda do livro serão utilizados para a investigação médica para encontrar uma cura para a ataxia de Friedreich, uma doença neurodegenerativa grave e debilitante que afeta principalmente crianças e jovens, que ficam confinados a uma cadeira de rodas. Esta doença reduz a expectativa de vida até perto de 40 anos.

Por esta razão e porque atualmente não há cura, por favor nos ajude derrotar a ataxia de Friedreich, lendo uma história que não o deixará indiferente.
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