A terapia genética para a atrofia muscular vertebral (SMA),  que visa corrigir o ADN faltoso que está na sua origem, tem prolongado, de forma dramática, a vida dos ratos com tal mutação, enquanto melhora a função muscular e nervosa. Os roedores tratados com esta nova terapia viveram por mais de 250 dias, o que representa cinco vezes mais tempo que os animais que foram tratados com outro tipo de terapia e 16 vezes mais tempo que os animais que não foram tratados.
Uma versão desta terapia tem sido testada, com sucesso, num macaco, sugerindo que a técnica tem uma alta probabilidade de sucesso em seres humanos.
Os cientistas na Universidade do Ohio (EUA) que estão a conduzir este estudo, irão iniciar os ensaios clínicos em crianças, logo que terminem os testes de toxicidade. Esperam tratar os primeiros pacientes dentro de dois anos.

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O legado de Marie Schlau: literatura e solidaridade

Uma história cheia de intriga, emoções e reviravoltas inesperadas, com a ataxia de Friedreich como pano de fundo. Com todos os ingredientes para o sucesso, agora você só tem que lê-lo!
Todos os fundos obtidos com a venda do livro serão utilizados para a investigação médica para encontrar uma cura para a ataxia de Friedreich, uma doença neurodegenerativa grave e debilitante que afeta principalmente crianças e jovens, que ficam confinados a uma cadeira de rodas. Esta doença reduz a expectativa de vida até perto de 40 anos.

Por esta razão e porque atualmente não há cura, por favor nos ajude derrotar a ataxia de Friedreich, lendo uma história que não o deixará indiferente.
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