O estudo será feito através da utilização de células estaminais, desenvolvidas em laboratório.  “Acreditamos que trabalhar com os dois tipos de células mais relevantes para a ELA, desenvolvidas directamente de pacientes portadores da doença, nos dará um grande impulso para um melhor conhecimento desta doença”.  Disse Rothstein. Professor de neurologia e neurociência e director do Robert Packard Center para ELA no John Hopkins. “Acima de tudo, servirá como um recurso científico nacional de linhagem de células humanas com ELA”. A ELA, também conhecida por doença de Lou Gehrig, é caracterizada pela perda gradual de coordenação e progressiva degeneração do sistema nervoso. A doença é fatal, com apenas 20% dos pacientes a viver mais de cinco anos depois de diagnosticados. O financiamento para o trabalho do Johns Hopkins provém de uma bolsa do National Institutes of Health, parte da lei para a recuperação e reinvestimento americano de 2009 (American Recovery and Reinvestment Act). Segundo o National Institutes of Health, as bolsas neste programa conferem aos investigadores e instituições a oportunidade de se aventurarem em novos caminhos de investigação com uma alta probabilidade de terem um impacto no crescimento e investimento na pesquisa e desenvolvimento biomédica ou comportamental. Segundo Rothstein: “Este programa vai proporcionar o primeiro tecido nacional de células reais de ELA que poderá ser usado em projectos que vão desde melhor compreender a doença à descoberta de novas terapias eficazes.” O prémio será partilhado com outros três laboratórios, um na universidade de Harvard e dois na Universidade de Columbia. O projecto criará, pelo menos, três novos postos de trabalho no Johns Hopkins, bem como vários outros nos locais de colaboração, de acordo com Jeffrey Rothstein. A equipa do Johns Hopkins irá colaborar com a companhia biofarmacêutica iPierian, de São Francisco, que se especializou em trabalhar com as novas células estaminais a serem usadas neste projecto. As células estaminais, conhecidas como células estaminais pluripotentes induzidas ou células iPS, podem encontrar-se em muitos orgãos, mas que são derivadas de células não estaminais. Os cientistas planeiam cultivar células iPS da pele de pacientes com ELA e levá-las a desenvolverem-se como neurónios motores ou astrócitos, os dois tipos de células do sistema nervoso que são afectadas pela ELA. Estudos prévios têm sido obstruídos pelo facto dos investigadores não poderem utilizar os neurónios dos pacientes nos estudos. Ao produzir células iPS, Rothstein e os seus colegas esperam abrir novos horizontes que contribuam para a pesquisa e novas descobertas.

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O legado de Marie Schlau: literatura e solidaridade

Uma história cheia de intriga, emoções e reviravoltas inesperadas, com a ataxia de Friedreich como pano de fundo. Com todos os ingredientes para o sucesso, agora você só tem que lê-lo!
Todos os fundos obtidos com a venda do livro serão utilizados para a investigação médica para encontrar uma cura para a ataxia de Friedreich, uma doença neurodegenerativa grave e debilitante que afeta principalmente crianças e jovens, que ficam confinados a uma cadeira de rodas. Esta doença reduz a expectativa de vida até perto de 40 anos.

Por esta razão e porque atualmente não há cura, por favor nos ajude derrotar a ataxia de Friedreich, lendo uma história que não o deixará indiferente.
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