O objectivo primário do estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade de duas semanas de tratamento com uma dose fixa Lu AA24493 em pacientes com ataxia de Friedreich. No entanto, este programa controlado com placebo, também pode vir a fornecer sinais de eficácia através de biomarcadores.
"Este projeto na ataxia de Friedreich representa o foco da Lundbeck para descobrir e desenvolver compostos inovadores que atendam às necessidades não atendidas dos pacientes. Lu AA24493 é um exemplo de compostos com grande potencial para tratar uma não muito significativa (no sentido em que é rara), mas muito grave (no sentido em que é altamente incapacitante) doença", diz Anders Gersel Pedersen, o Vice-Presidente Executivo e Chefe de Desenvolvimento de Medicamentos na Lundbeck. "Além disso, este projecto representa um processo inovador na obtenção de provas, pois nós olhamos para os sinais relacionados com um biomarcador como um indicador precoce de actividade medicamentosa".


Fonte: http://www.lundbeck.com/investor/releases/ReleaseDetails/Release_1351815_EN.asp

O legado de Marie Schlau: literatura e solidaridade

Uma história cheia de intriga, emoções e reviravoltas inesperadas, com a ataxia de Friedreich como pano de fundo. Com todos os ingredientes para o sucesso, agora você só tem que lê-lo!
Todos os fundos obtidos com a venda do livro serão utilizados para a investigação médica para encontrar uma cura para a ataxia de Friedreich, uma doença neurodegenerativa grave e debilitante que afeta principalmente crianças e jovens, que ficam confinados a uma cadeira de rodas. Esta doença reduz a expectativa de vida até perto de 40 anos.

Por esta razão e porque atualmente não há cura, por favor nos ajude derrotar a ataxia de Friedreich, lendo uma história que não o deixará indiferente.
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