Traduçao: Danilo Define

7 de Setembro 2009

A todos os amigos
 
Obrigado a Michel Beaudet e a Gian Piero por terem postado em 4 de setembro um comunicado da imprensa sobre o desenvolvimento de um promissor fármaco pela Repligen e pela MDA para tratamento da AF. Este comunicado de imprensa, claramente destinado a ajudar a criar interesse ao Teleton da MDA no Dia do Trabalho, é uma referência para o desenvolvimento muito emocionante, pela Repligen, de inibidores da HDAC para tratamento de FA. 
 
Como indicado no site da FARA: Inibidores da HDAC são os compostos descobertos para a AF pelo Dr. Joel Gottesfeld (The Scripps Research Institute em La Jolla), Califórnia. Estes inibidores da HDAC agem no nível dos genes no DNA e aumentam a frataxina de células de pacientes e de modelos animais, ambos com AF. A Repligen licenciou, por meio de um documento, o emprego destes inibidores da HDAC, com o objetivo de promover o avanço por meio de pesquisas pré-clínicas e clínicas em AF. A Repligen e o Dr. Gottesfeld estão trabalhando muito estreitamente, com o apoio da FARA, MDA e GoFAR, e com os camundongos com AF para a pesquisa, a fim de desenvolver o melhor inibidor da HDAC, levá-lo para a FDA ainda este ano e a ensaios clínicos, logo que possível. 
 
A FARA apoia o trabalho do Dr. Gottesfeld sobre o inibidor da HDAC, com licença pelo documento da Repligen e as experiências com inibidores da HDAC nos camundongos-modelo, com várias e generosas subvenções. A FARA usou alguns dos financiamentos da GoFAR. Quando a Repligen conseguiu a licença para desenvolver os inibidores da HDAC em FA, MDA concedeu uma grande subvenção à Repligen para avançar esse trabalho e a FARA em parceria com a Fundação Nacional de Ataxia para conferir à Repligen um dos prêmios da Kyle Bryant Translational Awards para a mesma finalidade. Atualmente, a FARA e os nossos colegas da MDA Venture Philanthropy (MVP) estão colaborando para a análise de um prêmio adicional conjunto à Repligen que seria destinado para o avanço das pesquisas dos inibidores da HDAC com o restante dos estudos de toxicologia animal, “levá-los para a FDA ainda este ano e a ensaios clínicos, o mais rapidamente possível após essa data.”
 
Pelo fato dos inibidores de HDAC estarem proporcionando um aumento significativo da proteína frataxina em pacientes com AF, e os experimentos em células de sangue de pacientes com AF e nos camundongos-modelo com AF foram tão animadores, FARA e seus parceiros de financiamento anteriormente mencionados, perceberam que esta abordagem é certamente uma das mais promissoras abordagens terapêuticas atualmente a ser perseguida. 
 
Atenciosamente,

Ronald J. Bartek

President
Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA)

O legado de Marie Schlau: literatura e solidaridade

Uma história cheia de intriga, emoções e reviravoltas inesperadas, com a ataxia de Friedreich como pano de fundo. Com todos os ingredientes para o sucesso, agora você só tem que lê-lo!
Todos os fundos obtidos com a venda do livro serão utilizados para a investigação médica para encontrar uma cura para a ataxia de Friedreich, uma doença neurodegenerativa grave e debilitante que afeta principalmente crianças e jovens, que ficam confinados a uma cadeira de rodas. Esta doença reduz a expectativa de vida até perto de 40 anos.

Por esta razão e porque atualmente não há cura, por favor nos ajude derrotar a ataxia de Friedreich, lendo uma história que não o deixará indiferente.
Você pode comprar o livro na Amazon, em Inglês ou Espanhol:
Versão impresa Kindle (Inglês): https://www.amazon.com/Legacy-Marie-Schlau-collective-Friedreichs-ebook/dp/B01N28AFWZ
Versão impresa (em espanhol): https://www.amazon.es/Legado-Marie-Schlau-colectiva-Friedreich/dp/1523287411
Versão e-book (Kindle) (Espanhol): https://www.amazon.es/Legado-Marie-Schlau-colectiva-Friedreich-ebook/dp/B01NAZ8UVS

Go to top