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Primo farmaco mirato al difetto genetico principale nell'atassia di Friedreich
Traduzione per BabelFAmily: Ilario Pomo e Porzia Persio
15 marzo 2012 - WALTHAM, Massachussetts. -- Repligen Corporation (NASDAQ:RGEN) ha annunciato oggi di aver inserito il primo paziente nello studio clinico di fase 1 con RG2833 per pazienti adulti affetti da atassia di Friedreich (AF). La AF è una malattia ereditaria neurodegenerativa causata da bassi livelli della proteina fratassina con sintomi che si manifestano solitamente nell'infanzia e portano a una progressiva perdita della funzione muscolare e nervosa che spesso risulta nel decesso del paziente all'inizio dell'età adulta. RG2833 è un inibitore delle deacetilasi istoniche (HDACi) di classe 1 biodisponibile per via orale, creato specificatamente per incrementare la produzione di fratassina nei pazienti affetti da AF. Questo studio è in corso in Italia, a Torino, ed è il primo studio clinico di un farmaco mirato al difetto genetico principale nella AF.
Questa sperimentazione clinica di fase 1 consiste nello studio incrociato dell'effetto di una singola dose crescente su un gruppo che comprende fino a 20 pazienti adulti affetti da AF, realizzato allo scopo di valutare il profilo farmacocinetico e di sicurezza dell'RG2833. Un altro aspetto importante dello studio consiste nella valutazione della risposta farmacodinamica dell'RG2833 su diversi biomarcatori cellulari e molecolari, inclusi l'RNA messaggero della fratassina (mRNA) e la proteina fratassina.
"Questo studio di fase 1 nei pazienti fornirà preziose informazioni sulla sicurezza e la farmacologia dell'RG2833", dichiara il professor Walter C. Herlihy, presidente e amministratore delegato di Repligen. Inoltre è potenzialmente in grado di fornire le prime prove dell'attività clinica dell'RG2833 nel trattamento dell'atassia di Friedreich".
"L'RG2833 è un candidato farmaco interessante data la sua biodisponibilità orale e la sua potenzialità nel mirare e attivare il gene difettoso responsabile dell'atassia di Friedreich", afferma il dottor Luca Durelli, direttore del reparto di neurologia presso l'azienda ospedaliero-universitaria San Luigi Gonzaga di Orbassano, Torino, e ricercatore capo dello studio di fase 1. "Gli effetti della AF sono devastanti per i nostri giovani pazienti e le loro famiglie. Sono lieto di partecipare a questo studio e di aiutare ad affrontare l'esigenza critica di una terapia che abbia la potenzialità di rallentare la progressione della malattia".
L'atassia di Friedreich è causata da un singolo gene difettoso che risulta in una produzione insufficiente della proteina fratassina. I bassi livelli di fratassina compromettono la funzione dei nervi che coordinano i movimenti dei muscoli delle braccia e delle gambe, nonché il tessuto nervoso nel midollo spinale, e può portare a una cardiomiopatia con esito fatale. L'RG2833 è un inibitore delle HDAC di classe 1, creato per incrementare l'attività del gene della fratassina, e che, in studi preclinici su modelli animali e cellule di pazienti, ha dimostrato di incrementare la produzione di questa proteina chiave. Tali risultati indicano che l'RG2833 può incrementare la produzione di fratassina nei pazienti e diventare uno strumento di potenziale grande importanza nel trattamento dell'atassia di Friedreich. (…)
Fonte/leggi il seguito: Comunicato stampa Repligen
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