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di Pamela Pergolini
Giovedì, 16 febbraio 2012 - Per la quarta edizione del prestigioso bando Advanced Grant 2011, l’European Research Council (ERC) ha finanziato 294 ricercatori senior con un budget complessivo di 661 milioni di euro. Ad essere premiati a Tor Vergata sono stati il progetto “FAST – Investigating new therapeutic approaches to Friedreich’s Ataxia”, del prof. Roberto Testi, ordinario di Immunologia, e il progetto “SIXXI – Twentieth Century Structural Engineering: the Italian contribution”, del prof. Sergio Poretti, ordinario di Architettura tecnica.
L’European Research Council ha scelto di finanziare con circa 1.5 milioni di euro il progetto “FAST- Investigating new therapeutic approaches to Friedreich’s Ataxia”, finalizzato allo sviluppo di una terapia per l’atassia di Friedreich, confermando la grande attenzione con cui il VII Programma Quadro segue la ricerca sulle Malattie Rare.
“Siamo molto contenti per la fiducia accordataci – commenta Roberto Testi, principal investigator del progetto FAST - e ne sentiamo anche tutta la responsabilità. Ci auguriamo che tale attenzione venga ulteriormente rinforzata nel prossimo programma quadro, in sintonia con i grandi investimenti che, ormai da qualche anno, biotech e big pharma stanno orientando allo sviluppo di farmaci “orfani”, ovvero farmaci per la cura delle malattie relativamente meno frequenti.”
Breve intervista col Prof. Roberto Testi
Progetto “Investigating new therapeutic approaches to Friedreich’s Ataxia” del prof. Roberto Testi, Università Roma Tor Vergata, finanziato dall’European Research Council con 1.5 milioni di euro per tre anni e finalizzato allo sviluppo di una terapia per la Atassia di Friedreich (FRDA).
Che tipo di malattia è la Atassia di Friedreich e quali sono i sintomi?
La FRDA, Atassia di Friedreich, è una malattia genetica degenerativa che colpisce bambini e adolescenti, prevalentemente in età compresa tra i 5 ed i 15 anni. I giovani pazienti cominciano a presentare disturbi del coordinamento motorio che, piu’ o meno rapidamente, portano a disabilità grave, spesso associata a insufficienza cardiaca, e ad una aspettativa di vita ridotta. I pazienti affetti da FRDA fanno uso di farmaci antiossidanti ma a tutt’oggi non esiste una terapia specifica per la FRDA. Il difetto genetico della FRDA infatti riguarda il gene deputato alla produzione di una proteina chiamata fratassina. Nei pazienti affetti da FRDA il gene della fratassina funziona male e viene quindi prodotta poca proteina. I bassi livelli di fratassina causano la morte di cellule essenziali per il coordinamento motorio.
Quale approccio terapeutico propone il suo progetto di ricerca?
Alcuni approcci terapeutici attualmente percorsi da altri gruppi nel mondo mirano a sostituire il gene malfunzionante o a ripristinarne il corretto funzionamento. Il nostro approccio è totalmente diverso e innovativo. L’obiettivo è permettere ai pazienti di utilizzare completamente la poca proteina che viene prodotta. Abbiamo infatti scoperto che parte della fratassina prodotta dai pazienti viene distrutta prima di essere utilizzata.
Avete pensato anche a una prevenzione attraverso farmaci?
Si’, abbiamo anche sviluppato potenziali farmaci che possono prevenire tale distruzione e aumentare quindi i livelli di fratassina disponibile nei pazienti. Nei prossimi tre anni cercheremo di capire se questi farmaci funzionano in un sistema animale che simula la FRDA, per poter scegliere quelli più efficaci e meglio tollerati e passare poi alla sperimentazione clinica sui pazienti.
Fonte articolo / Fonte intervista
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