Riassunto per BabelFamily: Claudia Parada
Traduttori: Isanie Pino - Luis Eduardo Plazas - Arianna Russo - Gregory Salazar
Supervisore della traduzione: Rosalba Ciancia Biondo

4 febbraio 2010 (...) «In questo momento stiamo sviluppando degli inibitori dell'istone deacetilase 3 (HDAC-3) per il trattamento dell'atassia di Friedreich (AF). Abbiamo testato uno dei nostri principali composti in uno studio tossicologico su due specie animali, osservando la normativa prevista dalla FDA (agenzia statunitense addetta al controllo di alimenti e medicinali) per poter passare alla fase di sperimentazione clinica. È in corso la fabbricazione di un medicinale per il quale stiamo per presentare domanda di sperimentazione alla FDA (IND, Investigational New Drug Application) in modo di riuscire ad avviare la Fase I dei trial clinici per la metà del 2010.

Tra le altre istituzioni,  questi studi sono stati supportati dalla MDA (Associazione americana per la Distrofia Muscolare), grazie alla quale potremo svolgere una seconda ricerca a dicembre. Il nostro obiettivo è condurre, il prima possibile, uno studio incrociato con volontari sani e pazienti affetti da AF. Ciò renderebbe possibile una valutazione  preliminare della potenziale efficacia del nostro farmaco, attraverso il rilevamento delle variazioni nel sangue dei livelli di fratassina, la proteina mancante nei pazienti con AF. Dati recenti suggeriscono che questo biomarcatore è significativamente alterato nei pazienti con AF, quindi renderà più facile l’osservazione di un aumento potenziale nei livelli di fratassina durante il trattamento farmacologico. Le nostre stime indicano che in tutto il mondo esistono 15.000 pazienti che soffrono di atassia di Friedreich, cifra che rappresenterebbe un'opportunità di mercato superiore ai 300 milioni di dollari, anche qualora il farmaco venga venduto a basso prezzo» (...).
 
Fonte/leggi il seguito (pag. 4 di 6)