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Carrie Beetham. Foto: Rebecca HallasArticolo gentilmente segnalato da Juan Carlos Baiges
Sintesi e traduzione per BabelFAmily: Gian Piero Sommaruga
A cura di Nick Miller /The Age
11 febbraio 2010 - Scienziati di Melbourne, Australia, hanno compiuto un importante passo in avanti nella ricerca di una cura per l’atassia di Friedreich (AF) , una malattia genetica attualmente incurabile che causa una lenta degenerazione del sistema nervoso e può seriamente ridurre l’aspettativa di vita. Gruppi di ricerca dell’Università di Melbourne e del Monash Institute of Medical Research sono riusciti ad ottenere cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) dalla pelle di pazienti con AF.
Questo risultato potrebbe accelerare i tempi necessari per giungere ad una cura farmacologica o persino essere utilizzato direttamente come terapia. Questo lavoro è considerato all'avanguardia nella ricerca condotta in tutto il mondo su questa malattia, che in Australia colpisce centinaia di persone. La Dott.ssa Mirella Dottori, dell'Università di Melbourne, ha detto che per questo studio sono state di fondamentale importanza le cellule staminali “pluripotenti indotte” (iPS) prodotte in precedenza dal Monash Institute utilizzando la pelle dei pazienti con AF. Il Dott. Paul Verma, leader del programma di ricerca del MIMR sulle cellule staminali, ha creato le prime cellule iPS in Australia agli inizi del 2009. La Dott.ssa Mirella Dottori e la collega Alice Pebay hanno ''spinto'' queste cellule a trasformarsi in cellule nervose e cardiache, utilizzabili per comprendere meglio la malattia nonchè in screening farmacologici, per vedere se farmaci esistenti siano in grado di invertire l'effetto del gene difettoso. Queste cellule potrebbero essere anche utilizzate nella ''terapia rigenerativa'', attraverso la correzione del gene seguita dal loro re-impianto nei pazienti con AF. “E’ davvero entusiasmante, si sono aperte delle nuove prospettive, “ ha affermato la Dott.ssa Dottori. Questa ricerca è stata accolta con favore anche da Carrie Beetham, una 32 enne di Hawtown che ha scoperto di essere affetta da AF quand’era adolescente. “Sapevo che a un certo punto della mia vita sarei finita sulla sedia a rotelle, ma non immaginavo che sarebbe successo così rapidamente. E’ importante mantenersi in forma, sia fisicamente che intellettualmente, e cercare soprattutto di avere uno spirito positivo, apprezzare le gioie che la vita può dare e non perdere mai la speranza.”
Link all'articolo originale in inglese
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