La malattia resa nota dal film L'olio di Lorenzo

I pazienti trattati in uno studio pilota hanno manifestato un miglioramento neurologico e un ritardo nella progressione della malattia paragonabile a quello ottenuto con il trapianto di midollo

05 novembre 2009 - In uno studio pilota durato due anni, un gruppo di ricerca internazionale è riuscito a rallentare la manifestazione e la progressione dei sintomi della adrenoleucodistrofia utilizzando un vettore lentivirale per introdurre un gene terapeutico nelle cellule ematiche dei pazienti. Per quanto siano necessari ulteriori studi su un maggior numero di pazienti, questi risultati inducono i ricercatori a ritenere che il ricorso a questi vettori sia promettente per un'ampia gamma di patologie.
Resa famosa dal film L'olio di Lorenzo, l'adrenoleucodistrofia è causata da mutazioni del gene X-ALD, localizzato sul cromosoma X: in genere solo i maschi presentano i sintomi, mentre le femmine, a parte alcune eccezioni, sono portatrici sane.

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