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Per la prima volta un farmaco sperimentale si dimostra efficace nel migliorare la funzione neurologica nei pazienti affetti da atassia di Friedreich.

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La Dr.ssa Theresa Zesiewicz dirige il Centro di Ricerca per l’atassia dell’Università della Florida del Sud (USF), che ha organizzato il convegno con FARA.La Dr.ssa Theresa Zesiewicz dirige il Centro di Ricerca per l’atassia dell’Università della Florida del Sud (USF), che ha organizzato il convegno con FARA.

Al convegno organizzato da FARA e USF resi noti i risultati preliminari della sperimentazione 

 

Notizia gentilmente segnalata da Juan Carlos Baiges

Traduzione per BabelFAmily: Paola Roffinella

31 agosto 2011

I promettenti risultati ottenuti da un primo studio clinico con un farmaco sperimentale noto come EPI-A0001 sono stati accolti il 25 agosto con applausi ed entusiasmo, in occasione del terzo convegno scientifico annuale organizzato da FARA e dal Centro di Ricerca contro l’atassia dell’Università della Florida del Sud (USF), diretto dalla Dott.ssa Theresa Zesiewicz, docente di neurologia presso l’USF.

Jennifer Farmer, direttore esecutivo di FARA, ha presentato i risultati dello studio in doppio cieco e controllato contro placebo della durata di 28 giorni condotto da Edison Pharmaceuticals, Inc., sostituitendo in veste di relatore il Dr. Guy Miller, direttore generale di Edison, giunto in ritardo all’evento a causa dell’uragano Irene.  Rispetto al gruppo placebo, lo studio ha evidenziato un significativo miglioramento nelle prove di equilibrio e coordinazione sia nel gruppo di pazienti a cui sono state somministrate dosi elevate di EPI-A0001 che in quello che ha ricevuto un dosaggio più basso. Non sono state riscontrate differenze negli effetti collaterali tra il gruppo placebo e i due gruppi trattati con il farmaco.
“Questa è la prima sperimentazione clinica in cui la somministrazione di un farmaco  ha comportato un miglioramento della funzione neurologica dei pazienti,” ha affermato Farmer. “Si tratta di un risultato estremamente promettente… ma abbiamo ancora molto lavoro davanti a noi. Dobbiamo ancora dimostrare l’efficacia del farmaco dopo un periodo di sei mesi o un anno.”

Fonte/leggi il seguito (in inglese)

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