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LANCEMENT PAR L’ACAF D’UN PROJET DE RECHERCHE MAJEUR
Prof. Jacques P. Tremblay25 août 2010 - L’ataxie de Friedreich est due à une mutation dans le gène de la frataxine. Cette mutation induit une baisse de la production de frataxine dans toutes les cellules du patient. La frataxine joue un rôle important dans le métabolisme du fer au niveau des mitochondries et sa réduction entraine la mort de nombreuses cellules dans le cerveau, le cœur, les muscles et le pancréas. C’est cette mort des cellules qui est responsable des nombreux symptômes de cette maladie.
Le but de ce projet de recherche est de développer une thérapie pour l’ataxie de Friedreich en visant la cause même de la maladie soit la baisse de la frataxine. Le projet vise donc à administrer la protéine frataxine de façon intraveineuse. Cependant comme cette protéine ne pénètrera pas de façon spontanée dans les cellules, elle sera soit encapsulée avec des peptides (des fragments d'autres protéines) soit dans des nanoparticules. Alternativement, la protéine frataxine elle-même sera modifiée en lui ajoutant des peptides qui permettent la pénétration des protéines non seulement à l’intérieur des cellules, mais aussi à l’intérieur des mitochondries.
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