Dr. Bronya KeatsPar Bronya Keats (FARA)
Traduction pour BabelFAmily: Jean Vivien Maurice
Publié par FARA eAdvocate, été 2010
Une excitation formidable se répand à travers la communauté scientifique suite aux résultats du développement de ce qu’on appelle les cellules souches pluripotentes induites (abrégées SPi). Ces cellules partagent beaucoup des propriétés des cellules souches embryonnaires, mais un avantage énorme de ces cellules est qu’elles peuvent être obtenues de sources comme la peau.
En gros, les cellules cutanées sont reprogrammées en cellules SPi en exprimant à l’excès certains gènes, et ces cellules sont alors capables de devenir en théorie n’importe quel type de cellule dans le corps. Les chercheurs génèrent déjà des lignées de cellules SPi en utilisant des biopsies de peau de personnes avec l’AF, et des progrès rapides sont en cours dans la différenciation de ces cellules en cellules neuronales et cardiaques.
Afin de faciliter la communication, la coopération et la collaboration entre les chercheurs travaillant à ces avancées majeures, la rencontre des Modèles Cellulaires et de la Thérapie Cellulaire s’est tenue à Chicago en mars 2010 comme un satellite de la Rencontre NAF des Chercheurs spécialisés en Ataxie.
Une initiative de financement fondamentale
La disponibilité de modèles cellulaires bien typés est très bénéfique à la découverte de médicaments et à leurs tests, ainsi qu’au développement de thérapies géniques et à base de cellules souches. Tous les partenaires internationaux défendant la cause de l’AF reconnaissent la nécessité critique de ces modèles et soutiennent leur développement.
Plus particulièrement, FARA alloue des fonds au Dr. Helene Puccio, et FARA avec FARA-A co-financent des bourses aux Drs. Mirella Dottori et Alice Pebay pour le développement et la différentiation de cellules souches pluripotentes induites de l’AF.
Le Dr. Joel Gottesfeld, dont le travail pionnier sur les candidats thérapeutiques d’inhibiteurs de l’HDAC a été soutenu par FARA, travaille également sur ces cellules souches pluripotentes induites parce qu’il voit leur potentiel pour tester et identifier les inhibiteurs HDAC les plus efficaces dans la thérapie de l’AF.
Alors que de nombreux modèles cellulaires de l’AF ont été utilisés en laboratoires de recherche, aucun n’a été réellement représentatif de l’AF. La découverte que les cellules cutanées, qui sont faciles à obtenir, peuvent être reprogrammées en cellules souches pluripotentes induites (“SPi”) est une percée monumentale; et rend possible la recherche sur des lignées de cellules nerveuses et cardiaques de patients atteints d’AF.
Derniers développements
La Rencontre sur les Modèles Cellulaires et la Thérapie Cellulaire a apporté une opportunité remarquable à l’établissement d’une communication, d’une coopération et d’une collaboration, et il ne fait aucun doute qu’elle a bien atteint son objectif.
Les acteurs qui font avancer les approches de thérapies génique et cellulaire pour l’AF travaillent ensemble sur les études nécessaires pour en faire une réalité.
Tous les participants s’accordent sur le besoin de lignées cellulaires SPi reproductibles, stables et bien typées, qui conviennent à la recherche (et aux contrôles de médicaments), entretenues dans une installation fiable, et distribuées entre les chercheurs.
À ces fins, des discussions sont en cours avec le Dr. Jeremy Crook, Directeur de Stem Cell Medecine et de la Banque Australienne de Cellules Souches (Cytentia) à l’Institut O’Brien de Melbourne. Cytentia va dériver, stocker et distribuer des lignées de cellules SPi de haute qualité pour la recherche préclinique et clinique. Ce travail sera mené dans le respect de procédures standard strictes.
Particulièrement enthousiasmant est le fait que l’AF sera un axe de recherche important de l’Institut O’Brien; ainsi non seulement ils fourniront des lignées de cellules SPi standardisées pour l’AF aux chercheurs du monde entier, mais ils vont en plus accélérer les progrès dans le développement de thérapies cellulaires pour l’AF.
Source : FARA eAdvocate, été 2010
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