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Professeur Patrick Aubourg - Projets de traitement des maladies d’Alzheimer et de Friedreich

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Prof. Patrick AubourgProf. Patrick Aubourg

Nouvelle fournie par Juan Carlos Baiges à travers Internaf et FAPG

Remise des Grand Prix des Fondations de l’Institut de France, mercredi 9 juin 2010

Le Grand Prix scientifique 2010 de la Fondation Simone et Cino del Duca a été attribué au Professeur Patrick Aubourg.
Le Grand Prix scientifique de la Fondation Simone et Cino del Duca, doté de 300 000 euros, est destiné à récompenser une équipe de chercheurs scientifiques français ou étrangers. Le Prix 2010 avait pour thème Vectorisation de molécules bioactives pour le traitement des grandes pathologies. Le Jury, composé d’éminents scientifiques en majorité membres de l’Académie des sciences, attribue le Prix 2010 au Professeur Patrick Aubourg et à son équipe afin de récompenser leurs découvertes majeures dans le domaine des maladies génétiques du système nerveux central.

La subvention accordée par la Fondation Simone et Cino Del Duca est destinée également à soutenir le projet de recherche proposé par le lauréat et son équipe. Celui-ci consiste à améliorer la remarquable stratégie de transfert génique évoquée, et à l’appliquer à deux nouveaux types de pathologies cérébrales : la maladie d’Alzheimer et l’ataxie cérébelleuse de Friedreich.
• Dans la maladie d'Alzheimer, il s’agit de corriger les anomalies du cholestérol observées chez les patients, les hypocholestérolémiants conventionnels n’agissant pas dans le cerveau. L’objectif est d’utiliser un vecteur adéquat pour introduire dans le cerveau le gène codant pour la "cholestérol-24-hydroxylase", une enzyme qui participe à l’élimination du cholestérol dans cet organe.
• Dans l’ataxie de Friedreich, l’objectif est d’introduire le gène fonctionnel de la frataxine, une protéine essentielle au fonctionnement du cervelet, localisée dans des organites cellulaires précis : les mitochondries. Le manque de frataxine dans ces organites entraîne la perturbation d'une structure indispensable à leur bon fonctionnement, et tardivement une accumulation de fer. L’équipe de Patrick Aubourg teste deux nouveaux vecteurs viraux de thérapie génique pour déterminer lequel, après injection intra-veineuse, a la plus grande efficacité pour faire exprimer la frataxine non seulement dans les cellules du cervelet, mais aussi dans le cœur et la moelle épinière.


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