Vendredi 6 novembre - Le Pr Patrick Aubourg et le Dr Nathalie Cartier (Hôpital Saint-Vincent de Paul à Paris, Inserm) ont traité avec succès par thérapie génique deux enfants atteints d’une grave maladie génétique du cerveau, l’adrénoleucodystrophie (ALD). C’est une première médicale, porteuse de nombreux espoirs.

En septembre 2006, deux garçons qui avaient 7 ans et demi ont été traités par thérapie génique par des médecins de l’hôpital Saint-Vincent de Paul, à Paris. Ils souffraient d’adrénoleucodystrophie (ALD), une maladie génétique qui provoque la destruction de l’enveloppe des nerfs au niveau du cerveau. Les malades souffrent d’une paralysie accompagnée de troubles du comportement et de l’apprentissage. Les résultats, publiés dans la revue Science, représentent un énorme espoir pour l’Association européenne contre les leucodystrophies (ELA) et l’Association française contre les myopathies (AFM). Dans un communiqué diffusé jeudi soir, l’AFM salue une “avancée majeure pour tous ceux qui souffrent de maladies rares et pour tous ceux qui, depuis des années, se mobilisent à leurs côtés”.

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