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Traduction pour BabelFAmily: Jean-Vivien Maurice

Par : Repligen Corporation
Le : 24 Mai 2010

WALTHAM, Massachussets – 24  Mai 2010 – Repligen  Corporation (NASDAQ : RGEN) a aujourd’hui annoncé que le Bureau de développement des produits orphelins de la FDA (Food And Drugs Administration) – l’agence de sécurité sanitaire et alimentaire des États-Unis – a accordé la dénomination de  médicament orphelin à RG2833, un inhibiteur sélectif de l’histone-déacétylase 3 (HDAC-3), pour le traitement  de l’ataxie de Friedreich. Cette dénomination met Repligen en position de se voir accorder l’exclusivité de la distribution du médicament  aux États-Unis pendant 7 ans si  l’entreprise est  la première à obtenir l’autorisation de mise sur le marché pour RG2833 dans le traitement de l’ataxie de Friedreich.

Cette dénomination peut également autoriser Repligen à recevoir certaines déductions d’impôts et une levée de l’obligation qu’a l’entreprise de payer à la FDA des charges de candidature pour ce produit. La Loi sur les Drogues Orphelines des Etats-Unis apporte des avantages aux entreprises qui développent et mettent sur le marché des thérapies pour les maladies rares, c’est-à-dire affectant moins de 200 000 américains. Il y a à peu près 15 000 personnes dans le monde présentant l’ataxie de Friedreich.

« Nous sommes très heureux de recevoir la dénomination de drogue orpheline pour notre programme sur l’ataxie de Friedreich », a déclaré Walter C. Herlihy, président et PDG de Repligen. « RG2833 est  le premier composé à cibler l’activation du gène défectueux responsable de l’ataxie de Friedreich. Si cette approche porte ses fruits, elle pourra affecter de manière significative les vies des patients. »

Plus tôt ce mois-ci, Repligen a enregistré une Candidature de Recherche sur un Nouveau Médicament auprès de la FDA pour une étude en phase 1 de RG2833 afin d’évaluer le profil pharmacodynamique et la sécurité de RG2833 chez près de 40 volontaires. Cette étude va également évaluer la réponse pharmacodynamique de plusieurs biomarqueurs du sang périphérique (le sang qui revient des organes vers le cœur par les veines).

RG2833 est une nouvelle entité chimique, sujette à une candidature de Brevet sur une Composition de Substances, qui, si elle est accordée, sera en vigueur jusqu’à 2029 avant d’envisager toute extension d’échéance de brevet. RG2833 a été développé en collaboration avec des scientifiques de l’Institut de Recherche Scripps et un large réseau de meneurs du monde de la recherche scientifique.

Les efforts de recherche de Repligen ont été en partie financés par des bourses de l’Association de Dystrophie Musculaire, l’Alliance pour la Recherche sur l’Ataxie de Friedreich (FARA), GoFAR et la Fondation Nationale de l’Ataxie (USA). Repligen est aussi en train de tester des inhibiteurs de HDAC-3 sur des modèles d’animaux de la maladie de Huntington et des processus cognitifs.

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