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Résumé pour BabelFAmily : Jean-Vivien Maurice

Publié par : Repligen Corporation – Waltham (Massachussets, USA)
Le : 13 Mai 2010

Repligen Corporation a aujourd´hui annoncé qu’il déposait une inscription de nouveau médicament en cours de recherche auprès de la FDA (Food and Drug Administration - Agence de Sécurité alimentaire et sanitaire des États-Unis) pour une étude de phase 1 sur RG2833, un inhibiteur sélectif de la dé-acétylase 3 des histones. Il s’agit d’une étude en double aveugle, à dose simple ascendante, de Phase 1, chez près de 40 volontaires en bonne santé. Et ce, afin d’évaluer le profil pharmacocinétique ainsi que de sûreté du RG2833.
L’étude évaluera aussi la réponse pharmacodynamique au RG2833 de plusieurs biomarqueurs au sein du sang périphérique (le sang circulant dans les veines et retournant vers le coeur). Si la FDA donne bien son accord, cette étude sera le premier pas vers le développement clinique de RG2833 en tant que traitement potentiel contre l’Ataxie de Friedreich.

« Nous sommes très heureux de déposer cette candidature auprès de la FDA, » a déclaré Walter C. Herlihy, Président et Directeur Général de Repligen Corporation. « RG2833 est un composé biodisponible par voie orale qui touche à l’activation du gène défectueux responsable de l’Ataxie de Friedreich. Si cette approche thérapeutique fonctionne, elle a le potentiel d’influer sur la progression de la maladie et d’avoir un impact significatif sur la vie des patients. »

L’Ataxie de Friedreich est une maladie neurodégénérative héréditaire provoquée par un défaut sur un unique gène, qui entraîne une production inadéquate de la protéine Frataxine. Des niveaux faibles de frataxine conduisent à la dégénération, à la fois des nerfs contrôlant les mouvements musculaires des bras et des jambes, et du tissu nerveux de la moelle épinière.
Des études cliniques préalables chez des animaux modèles et chez des cellules de patients ont montré que RG2833 franchit la barrière entre le sang et le cerveau, active le gène défectif codant pour la frataxine et augmente la production de frataxine. Ces résultats indiquent que RG2833 peut augmenter la production de frataxine and stopper la progression de la maladie chez les patients.

RG2833 est une nouvelle entité chimique sujette à une candidature de dépôt de brevet qui, si elle était acceptée, resterait en vigueur jusqu’à 2029 – ce, sans inclure toute possible extension de brevet. Repligen est également en train d’évaluer les inhibiteurs de HDAC-3 et la cognition chez les animaux modèles pour la Chorée de Huntington.
 RG2833 a été développé en collaboration avec des scientifiques de l’Institut de Recherche Scripps ainsi qu’un large réseau de maîtres à penser scientifiques. Les fonds qui ont alimenté la recherche de Repligen viennent en partie de bourses de l’Association de la Dystrophie Musculaire, l’Alliance pour la Recherche sur l’Ataxie de Friedreich, GoFAR et la Fondation Nationale de l’Ataxie.

À propos de l’Ataxie de Friedreich

 L’Ataxie de Friedreich est caractérisée par l’ataxie des articulations, la polyneuropathie sensorielle, la cardiomyopathie hypertrophique, et le diabète. Pour l’instant, il n’y a pas de traitements efficaces pour l’Ataxie de Friedreich.
Cette maladie en général confine les individus affectés dans un fauteuil roulant d’ici 15 à 20 ans suivant la première apparition des symptômes dans l’adolescence. Dans les étapes plus tardives de la maladie, les patients deviennent complètement incapacités et le plus souvent meurent à l’àge de jeunes adultes, à cause des complications associées au niveau du diabète, au niveau neuromusculaire ou des troubles cardiaques.
Il y a environ 15 000 personnes dans le monde atteints de l’Ataxie de Friedreich.

À propos de Repligen Corporation

Repligen Corporation est un laboratoire biopharmaceutique dédié au développement de nouvelles thérapies contre les troubles neurologiques. De plus, cette entreprise est le premier fournisseur mondial de Protéine A recombinante, dont les ventes servent en partie à financer la réalisation de nouveaux développements, tout en assurant sa stabilité financière.
Le siège social de Repligen se situe au 41 Seyon Street, Building nº1, Suite 100, Waltham, MA 02453. Davantage d’informations peuvent être sollicitées par le biais du site http://www.repligen.com.

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