Interview avec le Dr Roberto Testi

Professeur Roberto Testi, Chaire d’immunologieProfesseur Roberto Testi, Chaire d’immunologie

Traduction pour BabelFAmily: Christelle Stalport


Le 24 avril 2012

BabelFAmily: Dr Testi, vous êtes l’un des médecins les plus reconnus à diriger des recherches pour le traitement et la guérison de l’ataxie de Friedreich. Pour cette raison, nous avons souhaité vous interviewer, afin qu’avec nos lecteurs du monde entier nous puissions partager les avancées concernant vos recherches. Nous souhaitons aussi vous féliciter, avec un peu de retard, pour le prix qui vous a été octroyé par le Conseil Européen de la Recherche lors du prestigieux concours « ERC Advanced Grant » en 2011, qui récompense les chercheurs de haut niveau. Pour commencer, pouvez-vous nous parler de votre intérêt pour l’AF et nous expliquer comment vos recherches se sont orientées vers cette maladie rare ?

Dr Testi: Pendant des années, j’ai concentré mes recherches scientifiques sur les bases moléculaires liées aux récepteurs de la transduction de signal et sur des programmes de mort cellulaire. Il y a dix ans, j'ai décidé d’orienter mes recherches vers une maladie particulière dans laquelle la mort des cellules mitochondriales jouait un rôle important. Parmi les candidats potentiels, l’AF était particulièrement intéressante d'abord par sa relative simplicité (une anomalie identifiée et impliquant un seul gène) et le rôle d'une protéine à la fois fondamentale et mystérieuse, la frataxine; mais avant tout, il y avait le besoin urgent de trouver un traitement. J’ai donc progressivement redirigé 100 % des efforts de mon équipe de recherche sur l'AF.

BabelFAmily: Pouvez-vous nous dire sur combien de projets différents vous travaillez actuellement concernant l’AF?

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L’interféron gamma régule la frataxine à la hausse et corrige les déficits fonctionnels dans un modèle d’ataxie de Friedreich

Prof. Roberto Testi Prof. Roberto Testi

Traduction pour BabelFAmily: Nathalie Kourimsky

Publié le 23 mars 2012

Résumé

L’ataxie de Friedreich (FRDA) est l’ataxie héréditaire la plus courante, elle affecte environ 3 personnes sur 100 000 dans les populations de type caucasien. Elle est causée par l’expansion d’une répétition intronique d’un triplet GAA qui empêche l’expression du gène FXN, entraînant des niveaux insuffisants de la protéine mitochondriale frataxine.  Les neurones sensoriels au niveau des ganglions de la racine dorsale (GRD) sont particulièrement endommagés par la déficience de frataxine.  Il n’existe aucun traitement spécifique pour la FRDA. Nous montrons ici que les niveaux de frataxine peuvent être régulés à la hausse par le biais de l’interféron gamma (IFN-gamma) dans une variété de types de cellules, y compris les cellules primaires dérivées de patients souffrants de la FRDA. Il semblerait que l’IFN-gamma agisse principalement par le biais d’un mécanisme de transcription sur le gène FXN. Fait important, le traitement in vivo avec l’IFN-gamma augmente l’expression de la frataxine dans les neurones GRD, empêche leurs changements pathologiques et améliore la performance sensorimotrice chez les souris atteintes de la FRDA. Ces résultats ouvrent de nouveaux rôles pour l’IFN-gamma dans le métabolisme cellulaire et ont une implication directe pour le traitement de la FRDA.

Lien open source pour le texte complet (en anglais)

 

Le Conseil Européen de la Recherche alloue environ 1 million et demi d’euros au projet du Professeur Roberto Testi qui cible le développement d’une thérapie pour l’ataxie de Friedreich.

Prof. Roberto TestiProf. Roberto Testi

De Pamela Pergolini 

Traduction pour BabelFAmily: Henriette Champsaur

Jeudi 16 février 2012 - Pour sa quatrième édition du prestigieux concours de 2011 de bourses avancées, le Conseil Européen de  la Recherche (ERC) a financé 294 chercheurs séniors pour  un budget global de 661 millions d’euros.  A l’université Tor Vergata de Rome c’est le projet « FAST » - investigation de nouvelles approches thérapeutiques concernant l’ataxie de Friedreich, du docteur Roberto  Testi, professeur d’immunologie,  qui a été récompensé et le projet « SIXXI » - Génie Civil du  20 ième siècle: la contribution italienne - du professeur Sergio Poretti, spécialiste d’Architecture technique.

Le Conseil Européen de la Recherche a choisi de financer à  hauteur de 1 million et demi d’euros  le projet « FAST » qui s’investit sur le développement d’une nouvelle approche thérapeutique pour l’AF, confirmant le grand soin avec lequel le  7 ième programme cadre poursuit la recherche sur les maladies rares.

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Pour la première fois, un médicament permet d’améliorer la fonction neurologique chez les patients atteints de l’ataxie de Friedreich.

Dr. Theresa Zesiewicz dirige USF Ataxia Research Center qui accueille ce colloque en collaboration avec FARA Friedreich’s Ataxia Research Alliance.Dr. Theresa Zesiewicz dirige USF Ataxia Research Center qui accueille ce colloque en collaboration avec FARA Friedreich’s Ataxia Research Alliance. 

Les résultats préliminaires des essais cliniques sont présentés aux participants du colloque de recherche FARA-USF


Informations aimablement fournies par: Juan Carlos Baiges
Traduction pour BabelFAmily: Christelle Stalport

31 août 2011

Pour la première fois, un essai sur un médicament montre une amélioration significative de la fonction neurologique chez les patients atteints de l’ataxie de Friedreich.
Les résultats prometteurs des essais cliniques préliminaires concernant le candidat-médicament EPI-A0001 ont été accueillis sous un tonnerre d’applaudissements lors du troisième colloque annuel sur la recherche scientifique organisé le 25 août par Friedreich’s Ataxia Research Alliance (FARA) et University of South Florida Ataxia Research Center, dirigé par Dr. Theresa Zesiewicz, Professeur de neurologie.


 

Jennifer Farmer, directrice exécutive de FARA a présenté les résultats d’un essai clinique en double aveugle contre placébo, d’une durée de 28 jours, mené par Edison Pharmaceuticals, Inc., car le Dr. Guy Miller, PDG de Edison et chargé de présenter ces résultats était retardé en raison de l’ouragan Irène. Cette étude montre que les effets du médicament sur l’équilibre et la coordination sont, de manière significative, meilleurs chez les patients du groupe ayant reçu des doses élevées de EPI-A0001 ainsi que chez les patients du groupe ayant reçu des doses faibles, en comparaison avec les résultats obtenus chez les patients du groupe ayant reçu un placébo. Il n’y a pas eu de différences dans les taux concernant les effets indésirables chez les patients du groupe ayant reçu un placébo et chez les patients de chacun des groupes traités avec le médicament.

«C’est le premier essai clinique pour lequel des patients qui ont pris un médicament montrent des améliorations au niveau neurologique. » a déclaré J. Farmer. « C’est extrêmement encourageant… mais il reste encore beaucoup à faire. Nous devons montrer que ce médicament fait vraiment une différence pendant six mois ou un an. »

Pour plus d’informations (en anglais)

 

Repligen initie un essai clinique de phase 1 de la RG2833 chez des patients atteints de l'ataxie de Friedreich

Luca Durelli, Docteur en Médecine, Responsable en Neurologie à l'Hôpital Universitaire San Luigi Gonzaga de TurinLuca Durelli, Docteur en Médecine, Responsable en Neurologie à l'Hôpital Universitaire San Luigi Gonzaga de Turin

Traduction pour BabelFAmily: Jean-Vivien Maurice

Source/lire la suite : Repligen

 Premier médicament ciblant le défaut génétique central à l'ataxie de Friedreich 

WALTHAM, Massachussetts, jeudi 15 mars 2012 -- Repligen Corporation (NASDAQ:RGEN) a annoncé aujourd'hui avoir engagé son premier patient pour un essai clinique de phase 1 de la RG2833 chez des patients adultes atteints de l'ataxie de Friedreich (AF).
L'AF est une maladie neurodégénérative héréditaire causée par des niveaux réduits de la protéine frataxine et qui cause des symptomes qui se présentent le plus souvent à l'enfance et qui conduisent à une perte progressive des fonctions musculaires et nerveuses, résultant souvent en la perte de la vie au début de l'âge adulte.
RG2833 est un inhibiteur de classe 1 de l'histone déacétylase (HDACi) assimilable (biodisponible) par voie orale, conçu exprès pour augmenter la production de frataxine chez les patients atteints de l'AF. Cette étude est en train d'être conduite à Turin, en Italie et constitue le premier essai clinique d'un médicament qui vise le défaut génétique au coeur de l'AF.

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Ataxie de Friedreich - De bonnes nouvelles en provenance du monde de la recherche.

Article signalé aimablement par Goran Ilic

Traduction pour BabelFAmily: Henriette Champsaur

19 décembre 2011. La commission de l’Institut Supérieur de Santé Italien, autorité compétente pour le lancement de l’essai clinique de phase 1 du RG2833, ainsi que  le comité d’éthique de la structure hospitalière San Luigi Gonzaga (Orbassano, Turin) autorisent la société Repligen de Boston à conduire en Italie la première étude au monde sur des patients AF avec son médicament de nouvelle génération spécifique pour l’ataxie de Friedreich, le RG2833, un médicament appartenant à la famille des inhibiteurs de l’histone  déacétylase (HDACi).

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Un projet littéraire inédit à l’échelle mondiale qui permettra de collecter des fonds pour la recherche scientifique contre une maladie dégénérative grave.

 

UN ROMAN PASSIONNANT, DONT L’ACTION SE DEROULE ENTRE LES ETATS-UNIS ET L’ EUROPE,  ECRIT PAR DES PERSONNES ETONNANTES QUI SOUFFRENT D’ATAXIE DE FRIEDREICH

Les écrivains atteints de cette maladie rassemblent leurs énergies et leurs talents
pour collaborer ensemble à l’écriture d’une histoire commune.

 

Communiqué de presse
Diffusion immédiate

15 mai 2011 – Des écrivains atteints d’une maladie grave collaborent ensemble à l’écriture d’une œuvre d’un genre unique, dont la diffusion en librairies permettra de collecter des fonds pour la recherche scientifique. Ce projet littéraire inédit, pour lequel chaque écrivain donne voix à un personnage, sera publié au profit de la recherche contre l’ataxie de Friedreich, une maladie dégénérative à évolution lente du système nerveux et du cœur qui affecte des milliers de personnes dans le monde, et pour laquelle il n’existe pas encore de traitement. Il s’agit d’une maladie orpheline dans laquelle les laboratoires pharmaceutiques n’investissent pas. Les fonds nécessaires à la recherche scientifique sont donc récoltés par des personnes directement ou indirectement touchées par cette maladie, ou qui travaillent bénévolement. Ce projet ambitieux est à l’initiative de María Blasco, une écrivaine espagnole de trente-huit ans qui souffre d’ataxie de Friedreich depuis l’enfance. Les auteurs associés à ce projet sont : Fátima D'Oliveira (Portugal), Marguerite Black (Afrique du Sud), Rebecca Stant (Australie), Jamie Leigh Hansen (États-Unis), Alessia Mainardi (Italie), María Pino Brumberg (Espagne), Nicola Batty (Royaume-Uni), pour n’en citer que quelques-uns.

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BabelTravels

- Lever des fonds pour la recherche biomédicale de l’ataxie de Friedreich
- Entrer en contact avec les membres de la communauté de l’ataxie de Friedreich
- Voyager dans d’autres pays

Vous souhaitez participer à ces trois activités en même temps? BABELTRAVELS est la solution. Cliquez ici pour en savoir plus!

 

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