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Resumen para BabelFAmily: Marta Álvarez

Mark Henderson / The Times

1 de Marzo de 2010 –  Un nuevo tratamiento para una enfermedad degenerativa incurable, que mata alrededor de 50 niños británicos cada año, podría comenzar a probarse en humanos en  dos años, tras alentadores resultados con animales.
La terapia génica para la atrofia muscular espinal  (SMA, por sus siglas en inglés), cuyo objetivo es corregir el ADN defectuoso que causa la enfermedad, ha prolongado significativamente la vida de ratones con la mutación y con una mejora sustancial en sus funciones nerviosas y musculares. Los roedores tratados vivieron más de 250 días, lo que es cinco veces más que aquellos que tratados por  otra terapia y 16 veces más que los animales no tratados.

Una versión de la terapia he resultado también exitosa probada en un mono, lo que sugiere que la técnica es muy parecida a la que funcionaría con humanos.
Científicos de la Universidad Estatal de Ohio, que llevaron a cabo el estudio, comenzarán a hacer pruebas con niños tan pronto como finalicen las pruebas de toxicidad. Esperan poder tratar a los primeros pacientes en los dos próximos años.

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