Nueva esperanza de cura para la ataxia de Friedreich

Carrie Beetham, paciente de AF. Foto: Rebecca HallasNoticia proporcionada por Juan Carlos Baiges

Traducción para BabelFAmily: Marta Alvárez

Por Nick Miller / The Age

11 Febrero 2010 - Científicos de Melburne (Australia) han logrado un gran avance en la búsqueda de una cura para la ataxia de Friedreich (AF), una enfermedad genética sin tratamiento conocido que causa una lenta degeneración del sistema nervioso y reduce la esperanza de vida. Equipos de la Universidad de Melburne y el Instituto de Investigación Médica Monash han creado células madre pluri-potentes (iPS) de la piel de los enfermos de AF, que podrían proporcionar un acceso directo a un tratamiento farmacológico o incluso emplearse directamente como tratamiento.

El trabajo está a la vanguardia de la investigación mundial de una enfermedad que afecta a cientos de australianos. La ataxia de Friedreich se manifiesta en la adolescencia, el gen defectuoso provoca bajos niveles de una proteína esencial involucrada en el transporte de hierro a las células nerviosas y cardiacas. Las víctimas poco a poco pierden el equilibrio y la coordinación, desarrollan problemas de corazón y habitualmente la diabetes. Mirella Dottori, de la Universidad de Melburne, dijo que la clave para el nuevo enfoque eran las células madre " pluri-potentes inducidas" (iPS) obtenidas por el Instituto Monash, que habían sido fabricadas a partir de la piel de los pacientes con AF. El Doctor Paul Verma, líder del programa de investigación del MIMR de células madre, creó las primeras células iPS de Australia a principios del año pasado. La Doctora Dottori y su colega, la Doctora Alice Pebay, han "empujado" estas células a convertirse en células nerviosas y cardiacas que pueden estudiarse para entender mejor la enfermedad. También pueden ser empleadas para probar los fármacos que existen y ver si revierten el efecto del gen defectuoso. Incluso podrían usarse como "terapia regenerativa", corrigiendo el gen defectuoso y reimplantando las células en pacientes AF. "Es muy emocionante - se abren nuevas puertas", dijo la Doctora Dottori. La investigación fue bien acogida por Carrie Beetham, 32 años, quien supo que padecía AF en su adolescencia. "Supe que estaría en silla de ruedas en algún momento pero no sabía que sería tan rápido. Tienes que mantenerte fuerte y mantener la mente fuerte". Lo más importante es intentar ser positivo, tratar de disfrutar la vida que podemos disfrutar y mantener la esperanza".

Fuente

Comentarios

Buscar