Traducción para BabelFAmily: Claudia Parada


El EPI-A0001 mejora los resultados de la evaluación neurológica

Mountain View, California. 10 de Junio de 2011. La farmacéutica Edison anuncio hoy los resultados preliminares obtenidos en un ensayo clínico fase 2A de 28 días en ataxia de Friedreich. Mientras la evaluación primaria del índice de disposición (DI) de la glucosa (una prueba  del manejo de la glucosa en el cuerpo) no mostro estadísticamente mejora significativa, el EPI-A0001 mejoro significativamente la función neurológica evaluada por la Escala de Calificación (FARS) de la Ataxia de Friedreich. Este ensayo doble ciego controlado con placebo consistió de tres controles: placebo, dosis baja, y dosis alta de EPI-A0001. La mejora en la FARS fue estadísticamente significativa tanto en los grupos de dosis alta y baja en comparación con el placebo. No hubo diferencia en las tasas de efectos desfavorables entre el grupo del placebo y cada uno de los grupos tratados con el medicamento.
El EPI-A0001. ha recibido de la FDA la designación de medicamento huérfano. El 25 de febrero de 2010, la FDA le concedió la designación de manera inmediata (del ingles Fast Track) para la ataxia de Friedreich.
Los resultados de este estudio son preliminares. Ensayos clínicos adicionales serán requeridos para determinar la seguridad y eficacia del EPI-A0001 para la indicación que se propone.

Fuente

El legado de Marie Schlau: regala literatura, regala solidaridad

Una historia con la ataxia de Friedreich como hilo conductor, llena de intriga, emociones y giros inesperados. Con todos los ingredientes para triunfar, ¡ahora sólo falta que tú la leas!
Todos los fondos recaudados serán destinados a la investigación médica para encontrar una cura a la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa e incapacitante, que afecta sobre todo a niños y jóvenes y confina a los afectados a una silla de ruedas, además de provocar a menudo la pérdida de visión y de oído entre otros efectos, acortando la esperanza de vida a unos 40 años. Por eso, y porque actualmente no existe una cura, te animamos a ayudarnos a derrotar a la ataxia de Friedreich, mientras lees una historia que te enganchará y no te dejará indiferente.
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Proyectos de investigación de la ataxia de Friedreich financiados por BabelFAmily

Cada vez que hagas un donativo o compres un ejemplar de nuestro proyecto literario "El legado de Marie Schlau", el 100% de lo recaudado será destinado a investigación biomédica sobre la ataxia de Friedreich.

En la actualidad la asociación BABELFAMILY financia dos proyectos muy prometedores:

1) Terapia de reemplazamiento de la proteina FRATAXINA: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/nuevo-frente-de-ataque-en-la-investigacion-de-la-ataxia-de-friedreich
Las asociaciones de familiares y pacientes Babel Family y la Asociación Granadina de la Ataxia de Friedreich (ASOGAF) impulsan con 80.000 euros de sus fondos de donaciones (50% cada una), un nuevo proyecto de investigación en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) de 18 meses de duración. El objetivo concreto del proyecto es resolver una etapa necesaria hacia la meta de conseguir en el futuro una terapia de reemplazamiento de la proteína frataxina para los afectados de Ataxia de Friedreich, haciéndola llegar al cerebro, órgano en el que los bajos índices de esta proteína causan más daño.

El estudio lo dirige el científico Ernest Giralt en el laboratorio de Péptidos y Proteínas, con una larga experiencia y reconocimiento en química de péptidos y nuevos sistemas de administración de fármacos al cerebro, como las lanzaderas peptídicas, hábiles para cruzar la barrera que recubre y protege el cerebro cargadas con el medicamento. El laboratorio tiene en marcha otros dos proyectos de investigación en Ataxia de Friedrich desde que se iniciara la relación con las asociaciones de pacientes en 2013*.

2) Terapia génica para Ataxia de Friedreich: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/pacientes-y-cientificos-se-alian-para-combatir-la-ataxia-de-friedreich
Científicos del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid y del IRB Barcelona desarrollarán un proyecto de terapia génica consistente en introducir en las células del cuerpo una copia correcta del gen defectuoso que causa la enfermedad.

 

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