El resumen de Walter respecto a la situación del programa HDAC fue que la FDA ha solicitado que se practiquen pruebas adicionales  en animales para demostrar que cualquiera de las lesiones  que resultaron de: "La peor situación posible - las dosis más altas" en los perros machos  usados  en las primeras pruebas, se recuperaron con el tiempo tras la interrupción de la dosis. También dijo que Repligen está realizando algunas pruebas adicionales  y planea completarlas en los próximos meses.
Walter continuó diciendo que, si los resultados de las pruebas adicionales no fueran suficientes para responder satisfactoriamente las preguntas de la FDA, Repligen decidirá cuál de los dos planes alternativos seguirá:
1)      Proceder con un ensayo de  HDACI en pacientes con AF en Europa  (las  reuniones cara a cara que ya se han llevado a cabo con los reguladores europeos indicaron  que éstos están abiertos a realizar un ensayo en  pacientes en lugar de voluntarios sanos, reconociendo que la administración de  dosis únicas ascendentes previstas  para los pacientes son mucho más bajas que las usadas con los perros machos,  que parecen haber causado preocupación en la FDA, o
2)      Proceder con el siguiente HDACI para ser aprobado por  la FDA para un  ensayo clínico. Walter dijo que Repligen está identificando los siguientes candidatos HDACI que deben cruzar la barrera hematoencefálica de manera más eficiente y ser más estables para que la dosis mínima efectiva se pueda lograr administrando  niveles de dosis mucho más bajos reduciendo en gran medida el perfil de toxicidad.
Luego el equipo de Repligen nos explicó que estas dos opciones podrían incluso ser combinadas. Entonces, si la FDA  no levantara la suspensión al ensayo del candidato más sobresaliente en los Estados Unidos  aun después de ver la nueva información  del estudio en los animales, Repligen incluso podría seguir con un ensayo Fase I del  candidato principal en Europa, y al mismo tiempo  que persistir en obtener  la aprobación de la FDA para la Fase I de los ensayos clínicos de los candidatos siguientes en los Estados Unidos.

Walter también dijo que numerosas compañías farmacéuticas, entre ellas algunas de las grandes, se han acercado a Repligen para establecer una posible asociación en relación con el programa HDACI para AF. Afirmó que existe mucho interés ahora, incluso de parte de las compañías farmacéuticas más grandes en ir en pos de tratamientos para enfermedades poco frecuentes y muchas de ellas ven al Programa HDACI de Repligen  para AF situado muy ventajosamente en esta área.
De modo que el programa HDACI continúa siendo muy promisorio para la AF. Probablemente escucharemos más acerca de esto a principios del próximo año.
Les saludo cordialmente esperando que todos tengamos un muy Feliz Año Nuevo.

Ron   
Ronald J. Bartek
Presidente
Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA)

 

El legado de Marie Schlau: regala literatura, regala solidaridad

Una historia con la ataxia de Friedreich como hilo conductor, llena de intriga, emociones y giros inesperados. Con todos los ingredientes para triunfar, ¡ahora sólo falta que tú la leas!
Todos los fondos recaudados serán destinados a la investigación médica para encontrar una cura a la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa e incapacitante, que afecta sobre todo a niños y jóvenes y confina a los afectados a una silla de ruedas, además de provocar a menudo la pérdida de visión y de oído entre otros efectos, acortando la esperanza de vida a unos 40 años. Por eso, y porque actualmente no existe una cura, te animamos a ayudarnos a derrotar a la ataxia de Friedreich, mientras lees una historia que te enganchará y no te dejará indiferente.
Puedes comprar el libro en Amazon:
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Proyectos de investigación de la ataxia de Friedreich financiados por BabelFAmily

Cada vez que hagas un donativo o compres un ejemplar de nuestro proyecto literario "El legado de Marie Schlau", el 100% de lo recaudado será destinado a investigación biomédica sobre la ataxia de Friedreich.

En la actualidad la asociación BABELFAMILY financia dos proyectos muy prometedores:

1) Terapia de reemplazamiento de la proteina FRATAXINA: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/nuevo-frente-de-ataque-en-la-investigacion-de-la-ataxia-de-friedreich
Las asociaciones de familiares y pacientes Babel Family y la Asociación Granadina de la Ataxia de Friedreich (ASOGAF) impulsan con 80.000 euros de sus fondos de donaciones (50% cada una), un nuevo proyecto de investigación en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) de 18 meses de duración. El objetivo concreto del proyecto es resolver una etapa necesaria hacia la meta de conseguir en el futuro una terapia de reemplazamiento de la proteína frataxina para los afectados de Ataxia de Friedreich, haciéndola llegar al cerebro, órgano en el que los bajos índices de esta proteína causan más daño.

El estudio lo dirige el científico Ernest Giralt en el laboratorio de Péptidos y Proteínas, con una larga experiencia y reconocimiento en química de péptidos y nuevos sistemas de administración de fármacos al cerebro, como las lanzaderas peptídicas, hábiles para cruzar la barrera que recubre y protege el cerebro cargadas con el medicamento. El laboratorio tiene en marcha otros dos proyectos de investigación en Ataxia de Friedrich desde que se iniciara la relación con las asociaciones de pacientes en 2013*.

2) Terapia génica para Ataxia de Friedreich: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/pacientes-y-cientificos-se-alian-para-combatir-la-ataxia-de-friedreich
Científicos del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid y del IRB Barcelona desarrollarán un proyecto de terapia génica consistente en introducir en las células del cuerpo una copia correcta del gen defectuoso que causa la enfermedad.

 

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