El ensayo duró 12 meses y contó con 232 pacientes principalmente adultos; evaluó la seguridad y eficacia de tres dosis de Catena®/Sovrima® comparadas con placebo. Los análisis del objetivo primario del estudio, que apuntan un cambio en la escala ICARS, no detectaron ninguna diferencia significativa entre la dosis activa y el placebo. El objetivo secundario que incluye la proporción de pacientes que mejoran en la escala ICARS y cambian en la Escala de Ataxia de Friedreich (Friedreich's Ataxia Rating Scale) no muestra diferencias significativas entre el grupo placebo y los grupos de dosis activas. Aunque un análisis detallado de los parámetros cardíacos aún está realizándose. Tampoco se vio ninguna diferencia entre los grupos de activo y placebo al analizar el objetivo secundario que evalúa una combinación de parámetros cardíacos anatómicos y funcionales.
Un meta-análisis de la Fase III de Santhera y de los estudios II y III que incluyen a 344 pacientes de todos los grupos y estadios de la enfermedad mostraron tendencias para la mejoría en Catena®/Sovrima® en las medidas de la escala ICARS en el grupo de dosis media-altas comparados con el grupo placebo (p= 0.083) así como en el grupo de dosis alta comparado al placebo (p=0.088).
Una proporción más grande de pacientes mejoraron por lo menos 2.5 puntos en la escala ICARS después de un periodo de 6 meses de tratamiento con Catena®/Sovrima (el grupo placebo: 30.4%; el grupo de dosis media: 39.1%; el grupo de dosis alta: 41.9%) y la comparación con el placebo mostró una tendencia a favor de los grupos combinados de dosis medias y altas (p=0.10) y en el grupo de dosis alta (p=0.098).
El análisis farmacocinético de los participantes del estudio reveló niveles perceptibles de idebenona o de sus metabolitos en la sangre de 12% de los pacientes del grupo placebo. Con la excepción de uno, ninguno de estos individuos declaró un uso anterior de idebenona antes de comenzar el estudio MICONOS.
Thomas Meier, el Científico Principal, comentó: “Nosotros estamos sorprendidos y defraudados por los resultados de MICONOS. El resultado del estudio representa un gran revés para nosotros y para toda la comunidad del Ataxia del Friedreich. Sin embargo, ahora tenemos los resultados de tres estudios clínicos que, combinados, muestran una clara tendencia, en el grupo de dosis activa de Catena®/Sovrima® comparada al grupo placebo, de mejoría al evaluar la escala ICARS. Antes de decidir cómo proceder con el desarrollo futuro del programa analizaremos los datos de los dos estudios que están en curso y que proporcionarán datos para esclarecer la conveniencia de la continuación a largo plazo del uso del fármaco en los pacientes del Ataxia de Friedreich. Considerado los datos de los tres estudios clínicos, vemos que los pacientes individuales se benefician de Catena®/Sovrima®, aunque nosotros no pudimos demostrar esto concluyentemente en este ensayo clínico, pues dicho ensayo fue limitado en tamaño y duración. En esta enfermedad neurológica dónde los pacientes experimentan diarias, aunque suaves, fluctuaciones en el estado de la enfermedad, sigue siendo un desafío para nosotros demostrar los cambios en las funciones neurológicas a corto plazo.”
Klaus Schollmeier, Jefe Executivo, comentó: “Los resultados de MICONOS son un retroceso inesperado para nosotros. Sin embargo, nosotros tenemos un amplio proyecto que incluye tres distintas moléculas para siete patologías y tenemos reservas de dinero en efectivo suficientes para consolidarlo. Permanecemos optimistas sobre el potencial médico y comercial de Catena®/Sovrima® y esperamos por los datos del estudio en el Ataxia de Friedreich, por la Fase II del estudio RHODOS para la neuropatía óptica hereditaría de Leber, que tendremos en las próximas semanas, así como la Fase II del estudio MELTIMI para el síndrome de MELAS. También se esperan para la segunda mitad de este año los datos previos de la Fase II del estudio DELOS en Duchenne, aunque la Distrofia Muscular está basada en un mecanismo diferente de acción".
El proyecto a largo plazo de Santhera incluye Catena®/Sovrima® para otras 4 patológias, Fipamezole en la Diskinesia producida por la Enfermedad de Parkinson actualmente preparado para la Fase III de desarrollo en los Estados Unidos de América por el compañero Biovail, y Omigapil en la Distrofia Muscular Congénita que está en preparación para una Fase II/III del estudio.
Todo el desarrollo del programa intenta paliar la insatisfacción de la clase médica y regirá la dirección futura del mercado especializado en medicamentos huérfanos.
Sobre el estudio de MICONOS
El estudio de MICONOS fue un ensayo aleatorio a doble ciego con placebo controlado, que prueba la eficacia y seguridad de tres dosis de Catena®/Sovrima® y placebo durante un periodo de tratamiento de 12 meses. Las dosis probadas fueron de: 180/360 mg/día (dosis baja para los pacientes de = o <45 kg de peso) 450/900 mg/día (dosis media ) y 1350/2250 mg/día (dosis alta). se reclutaron pacientes de todos los grupo de edad y etapas de la enfermedad; el estudio comenzó en diciembre de 2005 y se realizó en 13 centros de Europa.

Fuente

El legado de Marie Schlau: regala literatura, regala solidaridad

Una historia con la ataxia de Friedreich como hilo conductor, llena de intriga, emociones y giros inesperados. Con todos los ingredientes para triunfar, ¡ahora sólo falta que tú la leas!
Todos los fondos recaudados serán destinados a la investigación médica para encontrar una cura a la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa e incapacitante, que afecta sobre todo a niños y jóvenes y confina a los afectados a una silla de ruedas, además de provocar a menudo la pérdida de visión y de oído entre otros efectos, acortando la esperanza de vida a unos 40 años. Por eso, y porque actualmente no existe una cura, te animamos a ayudarnos a derrotar a la ataxia de Friedreich, mientras lees una historia que te enganchará y no te dejará indiferente.
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Proyectos de investigación de la ataxia de Friedreich financiados por BabelFAmily

Cada vez que hagas un donativo o compres un ejemplar de nuestro proyecto literario "El legado de Marie Schlau", el 100% de lo recaudado será destinado a investigación biomédica sobre la ataxia de Friedreich.

En la actualidad la asociación BABELFAMILY financia dos proyectos muy prometedores:

1) Terapia de reemplazamiento de la proteina FRATAXINA: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/nuevo-frente-de-ataque-en-la-investigacion-de-la-ataxia-de-friedreich
Las asociaciones de familiares y pacientes Babel Family y la Asociación Granadina de la Ataxia de Friedreich (ASOGAF) impulsan con 80.000 euros de sus fondos de donaciones (50% cada una), un nuevo proyecto de investigación en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) de 18 meses de duración. El objetivo concreto del proyecto es resolver una etapa necesaria hacia la meta de conseguir en el futuro una terapia de reemplazamiento de la proteína frataxina para los afectados de Ataxia de Friedreich, haciéndola llegar al cerebro, órgano en el que los bajos índices de esta proteína causan más daño.

El estudio lo dirige el científico Ernest Giralt en el laboratorio de Péptidos y Proteínas, con una larga experiencia y reconocimiento en química de péptidos y nuevos sistemas de administración de fármacos al cerebro, como las lanzaderas peptídicas, hábiles para cruzar la barrera que recubre y protege el cerebro cargadas con el medicamento. El laboratorio tiene en marcha otros dos proyectos de investigación en Ataxia de Friedrich desde que se iniciara la relación con las asociaciones de pacientes en 2013*.

2) Terapia génica para Ataxia de Friedreich: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/pacientes-y-cientificos-se-alian-para-combatir-la-ataxia-de-friedreich
Científicos del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid y del IRB Barcelona desarrollarán un proyecto de terapia génica consistente en introducir en las células del cuerpo una copia correcta del gen defectuoso que causa la enfermedad.

 

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