Este estudio piloto se inició en base a  informes de casos que indicaban que los movimientos descoordinados (ataxia) y los problemas de equilibrio en los pacientes con distintos tipos de ataxia habían mejorado de forma significativa cuando tomaban Chantix. El estudio piloto doble ciego, aleatorio, placebo - controlado ha sido liderado por la Doctora Theresa Zesiewicz, profesora en Neurología por la University of South Florida College of Medicine y el co-investigador Doctor David Lynch, profesor asociado de Neurología y Pediatría en Children’s Hospital of Philadelphia. Chantix® ha sido aprobado por la FDA (Agencia estatal estadounidense  para la regulación de alimentos y fármacos) como fármaco para dejar de fumar.


El Comité de Supervisión de Seguridad de Datos (DSMB), responsable de analizar el progreso y beneficios/ riesgos asociados al estudio, se reunió el 7 de abril de 2010 para revisar los datos recopilados hasta esa fecha. Tras la revisión, el DSMB recomendó finalizar el estudio  por cuestiones de seguridad, intolerabilidad y falta  de eficacia en las pruebas. 26 sujetos formaron parte del ensayo. La principal preocupación entre los que se retiraron fue un empeoramiento de la marcha y del equilibrio. FARA, patrocinador del estudio, y los investigadores del ensayo han decidido actuar de acuerdo con la recomendación del DSMB. Por tanto, no se inscribirán a más sujetos al estudio y a los que están actualmente, tanto en el grupo de doble ciego como en el de etiqueta abierta, se les ha instruido para dejar el medicamento. Cabe señalar que esta recomendación del DSMB, la decisión de FARA y de los investigadores se refiere únicamente al ensayo con pacientes de Ataxia de Friedreich. En este momento, tanto  los investigadores del estudio como los pacientes, desconocen qué tratamiento se le asignó a cada sujeto, ya que sigue en curso la recopilación de información  y los sujetos aún están  siendo citados para someterse a una evaluación final. Una vez se completen todas las visitas finales y se recopile la información, el equipo de estudiosos podrá analizar los datos y compartir los resultados completos. Todos esperamos ansiosos los resultados de esta  revisión completa y FARA mantendrá informada a toda la comunidad de Ataxia de Friedreich, haciendo públicos los resultados de estos análisis.

FARA desea transmitir su agradecimiento  y reconocimiento a los investigadores del estudio, al  DSMB y muy especialmente a los pacientes que participaron en este ensayo. FARA mantiene su compromiso en explorar este tipo de enfoque terapéutico para la ataxia de Friedreich. Como se menciona arriba, el equipo de estudiosos aún necesita analizar los datos del estudio y emitir un informe completo, que confiamos provea importantes detalles y puntos de vista. Además, los informes de los casos iniciales en los que se basó este estudio piloto abrieron una nueva vía de investigación de la neurotransmisión y mejora de la función  del sistema nervioso de la ataxia de Friedreich. Creemos que ulteriores  trabajos de investigación básica en este campo darán lugar a nuevos estudios que proporcionarán esperanza de mejora en la función neurológica para pacientes de ataxia de Friedreich.

Fuente

El legado de Marie Schlau: regala literatura, regala solidaridad

Una historia con la ataxia de Friedreich como hilo conductor, llena de intriga, emociones y giros inesperados. Con todos los ingredientes para triunfar, ¡ahora sólo falta que tú la leas!
Todos los fondos recaudados serán destinados a la investigación médica para encontrar una cura a la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa e incapacitante, que afecta sobre todo a niños y jóvenes y confina a los afectados a una silla de ruedas, además de provocar a menudo la pérdida de visión y de oído entre otros efectos, acortando la esperanza de vida a unos 40 años. Por eso, y porque actualmente no existe una cura, te animamos a ayudarnos a derrotar a la ataxia de Friedreich, mientras lees una historia que te enganchará y no te dejará indiferente.
Puedes comprar el libro en Amazon:
Versión impresa: https://www.amazon.es/Legado-Marie-Schlau-colectiva-Friedreich/dp/1523287411
Versión e-book (Kindle): https://www.amazon.es/Legado-Marie-Schlau-colectiva-Friedreich-ebook/dp/B01NAZ8UVS

Proyectos de investigación de la ataxia de Friedreich financiados por BabelFAmily

Cada vez que hagas un donativo o compres un ejemplar de nuestro proyecto literario "El legado de Marie Schlau", el 100% de lo recaudado será destinado a investigación biomédica sobre la ataxia de Friedreich.

En la actualidad la asociación BABELFAMILY financia dos proyectos muy prometedores:

1) Terapia de reemplazamiento de la proteina FRATAXINA: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/nuevo-frente-de-ataque-en-la-investigacion-de-la-ataxia-de-friedreich
Las asociaciones de familiares y pacientes Babel Family y la Asociación Granadina de la Ataxia de Friedreich (ASOGAF) impulsan con 80.000 euros de sus fondos de donaciones (50% cada una), un nuevo proyecto de investigación en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) de 18 meses de duración. El objetivo concreto del proyecto es resolver una etapa necesaria hacia la meta de conseguir en el futuro una terapia de reemplazamiento de la proteína frataxina para los afectados de Ataxia de Friedreich, haciéndola llegar al cerebro, órgano en el que los bajos índices de esta proteína causan más daño.

El estudio lo dirige el científico Ernest Giralt en el laboratorio de Péptidos y Proteínas, con una larga experiencia y reconocimiento en química de péptidos y nuevos sistemas de administración de fármacos al cerebro, como las lanzaderas peptídicas, hábiles para cruzar la barrera que recubre y protege el cerebro cargadas con el medicamento. El laboratorio tiene en marcha otros dos proyectos de investigación en Ataxia de Friedrich desde que se iniciara la relación con las asociaciones de pacientes en 2013*.

2) Terapia génica para Ataxia de Friedreich: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/pacientes-y-cientificos-se-alian-para-combatir-la-ataxia-de-friedreich
Científicos del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid y del IRB Barcelona desarrollarán un proyecto de terapia génica consistente en introducir en las células del cuerpo una copia correcta del gen defectuoso que causa la enfermedad.

 

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