Durante años los científicos se han preguntado en qué medida los descubrimientos de los estudios de células madre embrionarias de los roedores se podían transferir a humanos. Es cierto que las células madre embrionarias de humanos y roedores son ambas pluripotentes. Esto significa que son capaces de formar cualquier tipo de célula del cuerpo, contando más de 200 en total. Y los dos tipos de células tienen un activo factor de transcripción Oct4, por ejemplo. Este es el gen fundamental para mantener la pluripotencia y es lo que genera las células huevo así como las células madre embrionarias y los embriones prematuros, potencialmente inmortales. En otros aspectos, sin embargo, como los científicos saben desde hace tiempo,  las células madre embrionarias de los humanos y los roedores tienen enormes diferencias. Ciertas sustancias significativas que pueden usarse para convertir las células de los roedores en células del hígado, nervios o musculosas, por ejemplo, no producen ese efecto, o uno totalmente distinto, en las células madre embrionarias de los seres humanos.

Las razones por las que esto ocurre son inciertas. Sin embrago en 2007 dos equipos de investigación triunfaron al aislar un prometedor nuevo tipo de células pluripotentes de los embriones de los roedores (Ref. Brons et al., Nature 448, 2007). Conocidas como células madre del epiblasto (EpiSC), estas células son también pluripotentes. Sin embargo tienen su origen en una etapa posterior del desarrollo embrionario: a diferencia de las tradicionales células madre embrionarias, que son generadas de un embrión de pocos días en el estadio de blastocisto, éstas son generadas de un embrión que acaba de implantarse en el útero que se refiere como un epiblasto.
Lo más sorprendente del caso es que aunque las células madre del epiblasto son realmente un avance en su desarrollo parecen ser más similares a las células madre embrionarias de los seres humanos que de los roedores “clásicos”. Por ejemplo, tanto células del epiblasto como las células madre embrionarias pueden, añadiendo ciertas hormonas, el factor de crecimiento FGF2, ser criadas y mantenidas en un estadio en el que pueden convertirse en cualquier tejido. “Las células madre del epiblasto de los roedores son por tanto más o menos equivalentes a las células madre embrionarias de los humanos en el debate científico general” dice Boris Greber, al autor que lidera el estudio.


Diferentes efectos de las moléculas seriales

Boris Greber, bioquímico, quería saber más. En su último estudio, él y sus colegas científicos examinaron la reacción de distintos factores de crecimiento e inhibidores tanto en los epiblastos de los roedores como en las células madre embrionarias de los humanos. Se dieron cuenta de que los dos tipos de células, de hecho, diferían en un punto crucial. Mientras el factor de crecimiento fibroblástico (FGF) apoya de forma activa la auto-renovación de las células madre embrionarias de los humanos no ocurre lo mismo en el caso de las células del epiblasto de los roedores.
“En última instancia, lo que esto significa es que muchas pruebas preliminares hechas en células de animales – de forma particular, en relevantes proyectos médicos – podrían no ser inútiles, pero los resultados de este tipo de primeras pruebas podrían llegar a ser engañosos”, explica Hans Schöler, quien además dice que las células madre embrionarias de los seres humanos seguirán siendo absolutamente esenciales para la futura investigación de células madre. “Los sucesos recientes relacionados con la reprogramación de células humanas somáticas maduras a veces hace parecer redundantes las pruebas hechas empleando células madre humanas embrionarias”. Pero las apariencias engañan. “Ni las tecnologías para reprogramar ni aquellas con la intención de diferenciar células están aún plenamente desarrolladas”.


Las células madre siguen siendo indispensables

Sólo una fracción de las células que los científicos tratan en sus fórmulas sirven para mostrar los atributos correctos. Y sólo elaborando pruebas que consumen tiempo se pueden transformar con éxito las células seleccionadas de un gran número de células que no pudieron ser completamente reprogramadas. “Nuestro último estudio demuestra que los sistemas de modelos animales son inadecuados para muchas pruebas de este tipo” dice Schöler. “Sobre todo cuando hablamos de desarrollar terapias de células madre sanas y efectivas, necesitaremos células madre embrionarias humanas como patrón principal con el que comparar todo lo demás. En tales casos, las extensas pruebas preliminares hechas con células de animales suponen una considerable pérdida de tiempo y valiosos recursos”.

Fuente

 

El legado de Marie Schlau: regala literatura, regala solidaridad

Una historia con la ataxia de Friedreich como hilo conductor, llena de intriga, emociones y giros inesperados. Con todos los ingredientes para triunfar, ¡ahora sólo falta que tú la leas!
Todos los fondos recaudados serán destinados a la investigación médica para encontrar una cura a la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa e incapacitante, que afecta sobre todo a niños y jóvenes y confina a los afectados a una silla de ruedas, además de provocar a menudo la pérdida de visión y de oído entre otros efectos, acortando la esperanza de vida a unos 40 años. Por eso, y porque actualmente no existe una cura, te animamos a ayudarnos a derrotar a la ataxia de Friedreich, mientras lees una historia que te enganchará y no te dejará indiferente.
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Proyectos de investigación de la ataxia de Friedreich financiados por BabelFAmily

Cada vez que hagas un donativo o compres un ejemplar de nuestro proyecto literario "El legado de Marie Schlau", el 100% de lo recaudado será destinado a investigación biomédica sobre la ataxia de Friedreich.

En la actualidad la asociación BABELFAMILY financia dos proyectos muy prometedores:

1) Terapia de reemplazamiento de la proteina FRATAXINA: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/nuevo-frente-de-ataque-en-la-investigacion-de-la-ataxia-de-friedreich
Las asociaciones de familiares y pacientes Babel Family y la Asociación Granadina de la Ataxia de Friedreich (ASOGAF) impulsan con 80.000 euros de sus fondos de donaciones (50% cada una), un nuevo proyecto de investigación en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) de 18 meses de duración. El objetivo concreto del proyecto es resolver una etapa necesaria hacia la meta de conseguir en el futuro una terapia de reemplazamiento de la proteína frataxina para los afectados de Ataxia de Friedreich, haciéndola llegar al cerebro, órgano en el que los bajos índices de esta proteína causan más daño.

El estudio lo dirige el científico Ernest Giralt en el laboratorio de Péptidos y Proteínas, con una larga experiencia y reconocimiento en química de péptidos y nuevos sistemas de administración de fármacos al cerebro, como las lanzaderas peptídicas, hábiles para cruzar la barrera que recubre y protege el cerebro cargadas con el medicamento. El laboratorio tiene en marcha otros dos proyectos de investigación en Ataxia de Friedrich desde que se iniciara la relación con las asociaciones de pacientes en 2013*.

2) Terapia génica para Ataxia de Friedreich: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/pacientes-y-cientificos-se-alian-para-combatir-la-ataxia-de-friedreich
Científicos del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid y del IRB Barcelona desarrollarán un proyecto de terapia génica consistente en introducir en las células del cuerpo una copia correcta del gen defectuoso que causa la enfermedad.

 

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