Científicos de University of Rochester Medical Center consiguen así  un importante avance en terapia génica al unir herpes virus con una molécula conocida por “Bella durmiente” ( Sleeping Beauty). “En comparación con las técnicas convencionales, este avance tecnológico consigue triplicar  la capacidad de material genético que se puede introducir en el núcleo de una célula” según William Bowers, Ph.D, director del equipo. El autor principal de la publicación es Suresh de Silva, graduado en Bioquímica, que defenderá su tesis doctoral este mes.En el futuro esperan ampliar aún más esta capacidad y así poder empaquetar aún más cantidad de material genético.

 “Hemos roto lo que se llama la barrera del tamaño, el límite que nos indica cuánto material genético podemos poner dentro del núcleo celular sin que deje de funcionar por largo rato”, explicó Bowers. “Ahora tenemos más posibilidades abiertas para tratamientos de enfermedades que puedan curarse mediante   terapia genética”.

Durante años, los científicos han intentado enviar los genes indicados a las células requeridas  con la idea de reparar daños genéticos. Muchas enfermedades, como hemos observado en los últimos tiempos, tienen su origen en el fallo o la mutación de un gen, la terapia con genes intenta enviar los genes sanos para sustituir a los dañados. En esta ocasión, los candidatos son enfermedades neurodegenerativas, muchas de ellas pediátricas, que son causadas por un único gen defectuoso y que pueden desencadenar problemas varios, desde hemorragias hasta sordera y ceguera como los casos en la enfermedad de von Willebrand o el desorden de Niemann-Pick tipo C.

Lo que se busca en la terapia genética es un transporte efectivo que no sólo transporte el contenido sino que lo deposite también de forma eficaz. Los virus realizan el trabajo porque tienen la  increíble habilidad para llegar a las células y secuestrarlas, hacer que trabajen para ellos.

Los investigadores, por supuesto, modifican estos virus, retirando cualquier residuo que pueda hacerlos tóxicos  y también mejorando sus destrezas para ganar acceso al material celular. En este sentido, el equipo que trabaja para mejorar esta terapia con genes, conoce bien las ventajas  e inconvenientes  de los genes usados.

Muchos científicos usan otro tipo de virus , como lentivirus o virus adenoasociados (AAV) para realizar un trabajo similar. Cada tipo de virus tiene sus ventajas e inconvenientes en terapia génica. El virus del herpes, por ejemplo, tiene la pericia de infectar células  junto a una capacidad para soportar mayor peso  - este virus puede transportar aproximadamente de 15 a 30 veces más  de ADN - Una eficacia que no ha pasado desapercibida.

Pero como hemos dicho, cada virus tiene sus debilidades; la del herpes es bastante significativa. Una vez el virus tiene su carga genética y está listo para iniciar su recorrido hacia las células donde es requerido, el investigador debe asegurar que este ADN que carga no sólo llegue al lugar sino que pueda ser introducido en  las células huésped  e integrado en el genoma celular, donde hace falta.

Es aquí donde el herpes no funciona, el virus no logra integrar el gen que lleva en las neuronas que lo requieren. De ahí la importancia de esta molécula con nombre de cuento de hadas. La bella durmiente es bien conocida en la biología molecular porque es un elemento sumamente móvil que sabe saltar dentro y fuera de largos segmentos de ADN. La molécula yace, por lo general, silente; pero hace unos años un equipo de investigadores lograron “despertarla” (activarla) y es por eso que le llaman ahora la bella durmiente.

“Como el trabajo de la molécula es integrar segmentos de ADN en los genomas de los mamíferos, es la combinación perfecta para el virus del herpes ya que complementa cabalmente lo que el virus no hace”, explica Suresh de Silva.

La combinación es perfecta: el virus soporta una carga mayor de genes mientras que la molécula es capaz de integrarse  en el genoma celular donde es requerida. En uno de los experimentos realizados, el virus llevaba un gen de proteína fluorescente verde que depositó con éxito en el núcleo celular.

La fluorescencia del gen hizo posible que los científicos pudieran rastrear sus movimientos y funcionamiento. El equipo también codificó señales en el virus que la molécula durmiente pudiese reconocer. Pero ambos no viajaron en pareja sino que se encontraron luego en lo que han reconocido como  un  encuentro molecular con gran éxito.

“Introdujimos la bella durmiente separadamente en las células y cuando el virus y la bella se encontraron en la región, la molécula extrajo el gen de la proteína fluorescente verde del virus del herpes y lo integró en el  genoma en las células donde el gen fue expresado de forma estable”, explicó Bowers.

 

Fuente/ Leer más (en ingles): 

 

El legado de Marie Schlau: regala literatura, regala solidaridad

Una historia con la ataxia de Friedreich como hilo conductor, llena de intriga, emociones y giros inesperados. Con todos los ingredientes para triunfar, ¡ahora sólo falta que tú la leas!
Todos los fondos recaudados serán destinados a la investigación médica para encontrar una cura a la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa e incapacitante, que afecta sobre todo a niños y jóvenes y confina a los afectados a una silla de ruedas, además de provocar a menudo la pérdida de visión y de oído entre otros efectos, acortando la esperanza de vida a unos 40 años. Por eso, y porque actualmente no existe una cura, te animamos a ayudarnos a derrotar a la ataxia de Friedreich, mientras lees una historia que te enganchará y no te dejará indiferente.
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Proyectos de investigación de la ataxia de Friedreich financiados por BabelFAmily

Cada vez que hagas un donativo o compres un ejemplar de nuestro proyecto literario "El legado de Marie Schlau", el 100% de lo recaudado será destinado a investigación biomédica sobre la ataxia de Friedreich.

En la actualidad la asociación BABELFAMILY financia dos proyectos muy prometedores:

1) Terapia de reemplazamiento de la proteina FRATAXINA: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/nuevo-frente-de-ataque-en-la-investigacion-de-la-ataxia-de-friedreich
Las asociaciones de familiares y pacientes Babel Family y la Asociación Granadina de la Ataxia de Friedreich (ASOGAF) impulsan con 80.000 euros de sus fondos de donaciones (50% cada una), un nuevo proyecto de investigación en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) de 18 meses de duración. El objetivo concreto del proyecto es resolver una etapa necesaria hacia la meta de conseguir en el futuro una terapia de reemplazamiento de la proteína frataxina para los afectados de Ataxia de Friedreich, haciéndola llegar al cerebro, órgano en el que los bajos índices de esta proteína causan más daño.

El estudio lo dirige el científico Ernest Giralt en el laboratorio de Péptidos y Proteínas, con una larga experiencia y reconocimiento en química de péptidos y nuevos sistemas de administración de fármacos al cerebro, como las lanzaderas peptídicas, hábiles para cruzar la barrera que recubre y protege el cerebro cargadas con el medicamento. El laboratorio tiene en marcha otros dos proyectos de investigación en Ataxia de Friedrich desde que se iniciara la relación con las asociaciones de pacientes en 2013*.

2) Terapia génica para Ataxia de Friedreich: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/pacientes-y-cientificos-se-alian-para-combatir-la-ataxia-de-friedreich
Científicos del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid y del IRB Barcelona desarrollarán un proyecto de terapia génica consistente en introducir en las células del cuerpo una copia correcta del gen defectuoso que causa la enfermedad.

 

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