Lu AA24493 es una nueva forma carbamilada  de la eritropoyetina humana (EPO) - Los efectos neuroprotectores  bien documentados de la eritropoyetina humana  recombinante (EPO) se asocian comúnmente a  efectos indeseados  de estimulación de eritrocitos  (policitemia), con el riesgo subsecuente de complicaciones tromboembólicas. El derivado carbamilado de la  EPO (CEPO),  conserva su capacidad neuroprotectora  pero carece de  actividad hematopoyética. Estos efectos protectores de los tejidos se han demostrando no sólo in vitro, sino también en modelos animales con daño neuronal.
H. Lundbeck A/S consolida su pipeline de productos farmacéuticos en desarrollo clínico iniciando los estudios clínicos de fase IIa  con el proyecto innovador Lu AA24493 para evaluar seguridad y tolerabilidad y explorar los parámetros teóricos de la eficacia de este fármaco en seres humanos. Lundbeck espera alistar a 35-40 personas que padecen ataxia de Friedreich  en este estudio.

El objetivo primario del estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad del tratamiento de dos semanas de duración. Los pacientes de AF que se sometan a este estudio recibirán o bien una   dosis fija de  Lu AA24493 , o placebo. Se medirá la eficacia potencial  de este compuesto a través de biomarcadores. Lu AA24493 es un ejemplo de compuestos con un gran potencial para tratar una enfermedad poco frecuente pero muy severa, " dice el vicepresidente ejecutivo Anders Gersel Pedersen.


H. Lundbeck A/S (LUN.CO, C.C. de LUN, HLUKY) es una compañía farmacéutica internacional cuya misión consiste en  mejorar la calidad de vida de los pacientes  que sufren desórdenes del sistema nervioso central (CNS): depresión, ansiedad, esquizofrenia, insomnio, Huntington, Alzheimer y Parkinson entre otros. Con este fin,  Lundbeck se dedica a la investigación y desarrollo, producción, comercialización y venta de productos farmacéuticos a través de todo el mundo. Lundbeck fue fundada en 1915 por Juan Lundbeck en Copenhague, Dinamarca, y emplea hoy alrededor de  5.500 personas en todo el mundo.  Para más información, por favor visite la pág.  www.lundbeck.com.


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Para más información sobre  EPO / CEPO ver:

http://www.lundbeck.com/investor/releases/ReleaseDetails/Release_1351815_EN.asp
http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/1379
http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/1251
http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/270http://www.pr-inside.com/lundbeck-starts-clinical-phase-iia-with-r1557899.htm
 
 
 

El legado de Marie Schlau: regala literatura, regala solidaridad

Una historia con la ataxia de Friedreich como hilo conductor, llena de intriga, emociones y giros inesperados. Con todos los ingredientes para triunfar, ¡ahora sólo falta que tú la leas!
Todos los fondos recaudados serán destinados a la investigación médica para encontrar una cura a la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa e incapacitante, que afecta sobre todo a niños y jóvenes y confina a los afectados a una silla de ruedas, además de provocar a menudo la pérdida de visión y de oído entre otros efectos, acortando la esperanza de vida a unos 40 años. Por eso, y porque actualmente no existe una cura, te animamos a ayudarnos a derrotar a la ataxia de Friedreich, mientras lees una historia que te enganchará y no te dejará indiferente.
Puedes comprar el libro en Amazon:
Versión impresa: https://www.amazon.es/Legado-Marie-Schlau-colectiva-Friedreich/dp/1523287411
Versión e-book (Kindle): https://www.amazon.es/Legado-Marie-Schlau-colectiva-Friedreich-ebook/dp/B01NAZ8UVS

Proyectos de investigación de la ataxia de Friedreich financiados por BabelFAmily

Cada vez que hagas un donativo o compres un ejemplar de nuestro proyecto literario "El legado de Marie Schlau", el 100% de lo recaudado será destinado a investigación biomédica sobre la ataxia de Friedreich.

En la actualidad la asociación BABELFAMILY financia dos proyectos muy prometedores:

1) Terapia de reemplazamiento de la proteina FRATAXINA: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/nuevo-frente-de-ataque-en-la-investigacion-de-la-ataxia-de-friedreich
Las asociaciones de familiares y pacientes Babel Family y la Asociación Granadina de la Ataxia de Friedreich (ASOGAF) impulsan con 80.000 euros de sus fondos de donaciones (50% cada una), un nuevo proyecto de investigación en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) de 18 meses de duración. El objetivo concreto del proyecto es resolver una etapa necesaria hacia la meta de conseguir en el futuro una terapia de reemplazamiento de la proteína frataxina para los afectados de Ataxia de Friedreich, haciéndola llegar al cerebro, órgano en el que los bajos índices de esta proteína causan más daño.

El estudio lo dirige el científico Ernest Giralt en el laboratorio de Péptidos y Proteínas, con una larga experiencia y reconocimiento en química de péptidos y nuevos sistemas de administración de fármacos al cerebro, como las lanzaderas peptídicas, hábiles para cruzar la barrera que recubre y protege el cerebro cargadas con el medicamento. El laboratorio tiene en marcha otros dos proyectos de investigación en Ataxia de Friedrich desde que se iniciara la relación con las asociaciones de pacientes en 2013*.

2) Terapia génica para Ataxia de Friedreich: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/pacientes-y-cientificos-se-alian-para-combatir-la-ataxia-de-friedreich
Científicos del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid y del IRB Barcelona desarrollarán un proyecto de terapia génica consistente en introducir en las células del cuerpo una copia correcta del gen defectuoso que causa la enfermedad.

 

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