Los investigadores confían en que algún día podrán utilizar las iPS para reparar distintos tipos de tejidos, desde neuronas, células del corazón, pulmón etc.. y poder reparar tejido dañado debido a enfermedades como diabetes, Parkinson o lesiones por traumatismo.
Por otra parte, las células iPS eluden problemas  de tipo ético generalmente asociadas a las células madre embrionarias y además permiten generar células madre compatibles con el propio sistema inmunológico del paciente, ya que no hay peligro de  rechazo.
 En diciembre de 2007, dos laboratorios- uno en Japón y otro en Wisconsin-  consiguieron crear células humanas iPS. En ambos casos, los equipos utilizaron virus para insertar  múltiples copias de cuatro genes (c-Myc, Oct4, Sox2, Klf4) en el genoma de células epiteliales.  Estos cuatro genes activaban factores de transcripción capaces de conectar y desconectar otros genes, obligando a la célula a seguir un proceso de desdiferenciación hasta convertirse en célula madre..Este éxito inicial dejaba dos desafíos  por resolver para que la terapia con iPS pudiera tener usos prácticos:
El primero se refiere a la seguridad, puesto que el proceso se basaba en una manipulación genética potencialmente peligrosa, y lo que era peor, la inserción de dos conocidos genes carcinogénicos (c-Myc and Oct4)
El segundo problema se refería  a la longitud e ineficacia del proceso de las células iPS, cuyo índice de éxito se reducía a 1 de cada 10.000 células y todo el proceso duraba cuatro semanas.
Ding y sus colegas  solucionaron el primer problema referente a la confianza en la manipulación genética a principios de este año en un trabajo publicado en Cell Stem Cell (volumen 4, edición 5, 8 de mayo de 2009). En este trabajo, los investigadores demostraron que podían utilizar  proteínas purificadas para transformar las células adultas en células embrionarias, evitando los problemas asociados a la inserción de genes.
En el presente trabajo, el equipo consigue un avance importante  para  solucionar el segundo problema, la eficacia. Para ello, Ding echó mano de sus conocimientos en biología, manipulando un proceso que ocurre de forma natural en las células, en particular en un tipo de células adultas llamadas fibroblastos que forman el tejido conectivo. Este proceso natural, llamado MET (transición de células mesenquimales a células epiteliales) transforma los fibroblastos en células precursoras de células madre. Ding llegó a la conclusión de que si podía manipular este proceso fundamental, podría conseguir células madre sin tener que recurrir a la manipulación de genes directamente implicados en procesos cancerígenos.
Este mecanismo fundamental no es nada nuevo, se ha estado estudiando durante los últimos veinte años. Ding y su equipo testaron un número de moléculas que fueran capaces de inhibir
el factor transformador de crecimiento beta (TGF?)  y la proteína quinasa activada por mitógeno (MEK) , ya que ambos están implicados en el proceso MET. Los investigadores identificaron los compuestos más activos, después verificaron sus efectos en el proceso de generación de células madre usándolos por separado y también en conjuntamente.
Los investigadores hallaron dos compuestos químicos, SB43142 (inhibidor de ALK5) y PD0325901 ( inhibidor MEK), que usados conjuntamente resultaron ser de gran efectividad en la transformación de fibroblastos en células madre.
Entonces decidieron mejorar aún más la eficacia de esta técnica recurriendo a otro mecanismo biológico natural, la “vía de la supervivencia celular”. Después de llevar a cabo un cribado de compuestos, centraron su atención en un compuesto llamado Thiazovivin.
Usando Thiazovivin con los compuestos químicos anteriores , SB43142 y PD0325901, se conseguía una efectividad 200 veces superior al método convencional y en la mitad de tiempo: dos semanas frente a las cuatro semanas necesarias anteriormente.
Ding afirma que el perfil de seguridad del nuevo método es altamente prometedor. Su método  se basa en procesos biológicos naturales, y además, el tipo de moléculas usadas  se han  probado  todas en seres humanos.
Este trabajo de investigación ha sido financiado por National Institutes of Health and Fate Therapeutics.


Además del artículo del prof. Ding, ver también: "A Chemical Platform for Improved Induction of Human iPS Cells,"  porTongxiang Lin (fautor principal,)Rajesh Ambasudhan, Xu Yuan1, Wenlin Li, Simon Hilcove, Ramzey Abujarour, Xiangyi Lin, y Heung Sik Hahm of Scripps Research, y Ergeng Hao , Alberto Hayek  The Whittier Institute for Diabetes, University of California San Diego. Para más información: http://www.nature.com/nmeth/journal/vaop/ncurrent/abs/nmeth.1393.html.
 
 

El legado de Marie Schlau: regala literatura, regala solidaridad

Una historia con la ataxia de Friedreich como hilo conductor, llena de intriga, emociones y giros inesperados. Con todos los ingredientes para triunfar, ¡ahora sólo falta que tú la leas!
Todos los fondos recaudados serán destinados a la investigación médica para encontrar una cura a la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa e incapacitante, que afecta sobre todo a niños y jóvenes y confina a los afectados a una silla de ruedas, además de provocar a menudo la pérdida de visión y de oído entre otros efectos, acortando la esperanza de vida a unos 40 años. Por eso, y porque actualmente no existe una cura, te animamos a ayudarnos a derrotar a la ataxia de Friedreich, mientras lees una historia que te enganchará y no te dejará indiferente.
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Proyectos de investigación de la ataxia de Friedreich financiados por BabelFAmily

Cada vez que hagas un donativo o compres un ejemplar de nuestro proyecto literario "El legado de Marie Schlau", el 100% de lo recaudado será destinado a investigación biomédica sobre la ataxia de Friedreich.

En la actualidad la asociación BABELFAMILY financia dos proyectos muy prometedores:

1) Terapia de reemplazamiento de la proteina FRATAXINA: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/nuevo-frente-de-ataque-en-la-investigacion-de-la-ataxia-de-friedreich
Las asociaciones de familiares y pacientes Babel Family y la Asociación Granadina de la Ataxia de Friedreich (ASOGAF) impulsan con 80.000 euros de sus fondos de donaciones (50% cada una), un nuevo proyecto de investigación en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) de 18 meses de duración. El objetivo concreto del proyecto es resolver una etapa necesaria hacia la meta de conseguir en el futuro una terapia de reemplazamiento de la proteína frataxina para los afectados de Ataxia de Friedreich, haciéndola llegar al cerebro, órgano en el que los bajos índices de esta proteína causan más daño.

El estudio lo dirige el científico Ernest Giralt en el laboratorio de Péptidos y Proteínas, con una larga experiencia y reconocimiento en química de péptidos y nuevos sistemas de administración de fármacos al cerebro, como las lanzaderas peptídicas, hábiles para cruzar la barrera que recubre y protege el cerebro cargadas con el medicamento. El laboratorio tiene en marcha otros dos proyectos de investigación en Ataxia de Friedrich desde que se iniciara la relación con las asociaciones de pacientes en 2013*.

2) Terapia génica para Ataxia de Friedreich: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/pacientes-y-cientificos-se-alian-para-combatir-la-ataxia-de-friedreich
Científicos del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid y del IRB Barcelona desarrollarán un proyecto de terapia génica consistente en introducir en las células del cuerpo una copia correcta del gen defectuoso que causa la enfermedad.

 

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