Noticia por cortesía de Michel Beaudet (Internaf)
Síntesis de Gian Piero Sommaruga traducida por Mari Luz González Casas

Boston, 4 de septiembre, 2009 – La MDA (asociación para la distrofia muscular, fundada por el actor Jerry Lewis, ndt)  es desde hace casi 60 años líder mundial en la investigación de enfermedades neuromusculares. Debido al constante aumento de los costes y a la mayor complejidad de las investigaciones científicas, ha decido  estrechar lazos con muchas empresas biotecnológicas. Una de ellas, Repligen, se ha comprometido a encontrar una cura para la ataxia de Friedreich. Laura Whitehouse, de Repligen ha declarado: “Estamos trabajando en el desarrollo de una nueva terapia farmacológica para la ataxia de Friedreich (los inhibidores de HDAC, ndt). Si resulta eficaz, será la primera terapia disponible y mejorará ostensiblemente la calidad de vida de los pacientes con AF.” Steve Jones, también de Repligen, añadió: “Estamos poniendo a punto un fármaco al que consideramos  capaz   de modificar en curso de la enfermedad, no sólo curando los síntomas, sino también consiguiendo que remitan, y esto nos llena de entusiasmo.”  El Teletón de la MDA será difundido a través del Canal 5 a partir de las 21:00 horas del domingo, 6 de septiembre hasta las 18:00 del lunes, 7 de septiembre.

Para leer más, link al artículo original en inglés

Nota de BabelFAmily

En septiembre de 2008, la MDA ha financiado investigación en AF por valor de un millón de dólares entregado a Repligen en concepto de investigación en inhibidores de HDAC. Ver comunicado de prensa en este enlace

El legado de Marie Schlau: regala literatura, regala solidaridad

Una historia con la ataxia de Friedreich como hilo conductor, llena de intriga, emociones y giros inesperados. Con todos los ingredientes para triunfar, ¡ahora sólo falta que tú la leas!
Todos los fondos recaudados serán destinados a la investigación médica para encontrar una cura a la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa e incapacitante, que afecta sobre todo a niños y jóvenes y confina a los afectados a una silla de ruedas, además de provocar a menudo la pérdida de visión y de oído entre otros efectos, acortando la esperanza de vida a unos 40 años. Por eso, y porque actualmente no existe una cura, te animamos a ayudarnos a derrotar a la ataxia de Friedreich, mientras lees una historia que te enganchará y no te dejará indiferente.
Puedes comprar el libro en Amazon:
Versión impresa: https://www.amazon.es/Legado-Marie-Schlau-colectiva-Friedreich/dp/1523287411
Versión e-book (Kindle): https://www.amazon.es/Legado-Marie-Schlau-colectiva-Friedreich-ebook/dp/B01NAZ8UVS

Proyectos de investigación de la ataxia de Friedreich financiados por BabelFAmily

Cada vez que hagas un donativo o compres un ejemplar de nuestro proyecto literario "El legado de Marie Schlau", el 100% de lo recaudado será destinado a investigación biomédica sobre la ataxia de Friedreich.

En la actualidad la asociación BABELFAMILY financia dos proyectos muy prometedores:

1) Terapia de reemplazamiento de la proteina FRATAXINA: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/nuevo-frente-de-ataque-en-la-investigacion-de-la-ataxia-de-friedreich
Las asociaciones de familiares y pacientes Babel Family y la Asociación Granadina de la Ataxia de Friedreich (ASOGAF) impulsan con 80.000 euros de sus fondos de donaciones (50% cada una), un nuevo proyecto de investigación en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) de 18 meses de duración. El objetivo concreto del proyecto es resolver una etapa necesaria hacia la meta de conseguir en el futuro una terapia de reemplazamiento de la proteína frataxina para los afectados de Ataxia de Friedreich, haciéndola llegar al cerebro, órgano en el que los bajos índices de esta proteína causan más daño.

El estudio lo dirige el científico Ernest Giralt en el laboratorio de Péptidos y Proteínas, con una larga experiencia y reconocimiento en química de péptidos y nuevos sistemas de administración de fármacos al cerebro, como las lanzaderas peptídicas, hábiles para cruzar la barrera que recubre y protege el cerebro cargadas con el medicamento. El laboratorio tiene en marcha otros dos proyectos de investigación en Ataxia de Friedrich desde que se iniciara la relación con las asociaciones de pacientes en 2013*.

2) Terapia génica para Ataxia de Friedreich: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/pacientes-y-cientificos-se-alian-para-combatir-la-ataxia-de-friedreich
Científicos del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid y del IRB Barcelona desarrollarán un proyecto de terapia génica consistente en introducir en las células del cuerpo una copia correcta del gen defectuoso que causa la enfermedad.

 

Go to top