En la fase Ib del ensayo, el fármaco ha sido bien tolerado y no ha presentado efectos adversos serios en sujetos voluntarios. En este caso, se trata de un ensayo simple ciego (2), placebo controlado con dosis ascendientes. Se llevó a cabo con 40 voluntarios sanos de ambos sexos durante un máximo de 14 días. 

Basándose en los resultados favorables, Penwest quiere iniciar el ensayo Fase IIa en pacientes con enfermedades mitocondriales. Uno de los ensayos se centrará en Ataxia de Friedreich y el otro en el Síndrome MELAS a finales de 2009. Los ensayos fase II se llevarán a cabo con una dosis suministrada por vía oral dos veces al día. Los resultados estarán disponibles en la primera mitad de 2010. La A0001, o alfa-tocoferol quinona, es un análogo de la coenzima Q, que demostró mejoría de las funciones mitocondriales in-vitro. Penwest cree que al mejorar las funciones mitocondriales podrá ser terapéutico para los pacientes. La compañía desarrolla este producto en colaboración con Edison Pharmaceuticals.

Notas
(1)Típicamente, los pacientes en ensayos de fase I son divididos en cohortes – pequeños grupos de pacientes – usualmente alrededor de tres personas. El primer cohorte recibe una dosis pequeña del nuevo medicamento. Los investigadores pueden recoger muestras de sangre o de orina para medir los niveles del medicamento. Si no ocurren efectos secundarios graves, un nuevo cohorte recibe una dosis mayor del mismo medicamento. La dosis aumenta con cada nuevo cohorte, hasta que los investigadores observan demasiados efectos secundarios o hasta que determinan la dosis ideal.
(2)Estudios simple ciego: los pacientes no saben si están en el grupo experimental o de referencia. Estudios doble ciego: ni los pacientes ni los investigadores saben qué pacientes están en cada grupo (a pesar de que esta información está registrada y archivada, por si fuese necesaria)

CONTACT: Penwest Pharmaceuticals
         Investors:
         Jennifer Good
         (203) 796-3701

         Kekst and Company
         Media:
         John Patteson
         (212) 521-4800


El legado de Marie Schlau: regala literatura, regala solidaridad

Una historia con la ataxia de Friedreich como hilo conductor, llena de intriga, emociones y giros inesperados. Con todos los ingredientes para triunfar, ¡ahora sólo falta que tú la leas!
Todos los fondos recaudados serán destinados a la investigación médica para encontrar una cura a la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa e incapacitante, que afecta sobre todo a niños y jóvenes y confina a los afectados a una silla de ruedas, además de provocar a menudo la pérdida de visión y de oído entre otros efectos, acortando la esperanza de vida a unos 40 años. Por eso, y porque actualmente no existe una cura, te animamos a ayudarnos a derrotar a la ataxia de Friedreich, mientras lees una historia que te enganchará y no te dejará indiferente.
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Proyectos de investigación de la ataxia de Friedreich financiados por BabelFAmily

Cada vez que hagas un donativo o compres un ejemplar de nuestro proyecto literario "El legado de Marie Schlau", el 100% de lo recaudado será destinado a investigación biomédica sobre la ataxia de Friedreich.

En la actualidad la asociación BABELFAMILY financia dos proyectos muy prometedores:

1) Terapia de reemplazamiento de la proteina FRATAXINA: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/nuevo-frente-de-ataque-en-la-investigacion-de-la-ataxia-de-friedreich
Las asociaciones de familiares y pacientes Babel Family y la Asociación Granadina de la Ataxia de Friedreich (ASOGAF) impulsan con 80.000 euros de sus fondos de donaciones (50% cada una), un nuevo proyecto de investigación en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) de 18 meses de duración. El objetivo concreto del proyecto es resolver una etapa necesaria hacia la meta de conseguir en el futuro una terapia de reemplazamiento de la proteína frataxina para los afectados de Ataxia de Friedreich, haciéndola llegar al cerebro, órgano en el que los bajos índices de esta proteína causan más daño.

El estudio lo dirige el científico Ernest Giralt en el laboratorio de Péptidos y Proteínas, con una larga experiencia y reconocimiento en química de péptidos y nuevos sistemas de administración de fármacos al cerebro, como las lanzaderas peptídicas, hábiles para cruzar la barrera que recubre y protege el cerebro cargadas con el medicamento. El laboratorio tiene en marcha otros dos proyectos de investigación en Ataxia de Friedrich desde que se iniciara la relación con las asociaciones de pacientes en 2013*.

2) Terapia génica para Ataxia de Friedreich: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/pacientes-y-cientificos-se-alian-para-combatir-la-ataxia-de-friedreich
Científicos del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid y del IRB Barcelona desarrollarán un proyecto de terapia génica consistente en introducir en las células del cuerpo una copia correcta del gen defectuoso que causa la enfermedad.

 

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