CeNeRx se propone iniciar un ensayo fase I con CXB909 a finales de 2009. Esperan que sea eficaz para el tratamiento de la neuropatía periférica inducida por quimioterapia (CIPN).

Desde hace tiempo, el  factor de crecimiento neural ha despertado interés  como terapia potencial para tratar neuropatías y  enfermedades neurodegenerativas, pero el NGF recombinante carece de las cualidades necesarias para tratar las enfermedades del sistema nervioso central según palabras del Dr. Burch, Vicepresidente Ejecutivo de R& D y Jefe Médico de CeNeRx.  En estudios preclínicos, CXB909  aumenta la acción del  NGF nativo, pero sin los desafíos farmacocinéticos y de  administración del NGF recombinante. CXB909 cruza la barrera hematoencefálica y tiene un período hemivida (1) largo, además de administarse por vía oral. Los datos preclínicos para este agente son muy prometedores.


CXB909 potencia los  efectos del factor de crecimiento neural, un factor neurotrófico endógeno  importante para la función y la supervivencia de varios tipos de neuronas. Enfermedades como Alzheimer y  Huntington conllevan  degeneración de ciertas neuronas, y el daño neuronal también se produce en las neuropatías  periféricas asociadas a diabetes, enfermedad del riñón, a quimioterapia del cáncer y a otras condiciones. En estudios preclínicos, CXB909 realzó la acción de NGF in vitro, amplificando su actividad en casi siete veces. CXB909 resultó ser  neuroprotector en una variedad de análisis celulares y en  modelos animales de neuropatías y de enfermedades neurodegenerativas, incluyendo la neuropatía quimioterapia-inducida, para la cual no hay actualmente tratamiento aprobado.
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(1) En medicina y farmacología la semivida, hemivida, o vida mitad de un fármaco en sangre es el tiempo que tarda en eliminarse el 50% de la concentración plasmática alcanzada por una dosis del mismo. Es un parámetro fundamental para conocer los intervalos de aplicación de dicho fármaco.
La semivida sensible al contexto se refiere al tiempo que tarda en caer a la mitad la concentración plasmática de un fármaco después de una infusión continua del mismo, y depende tanto del fármaco en sí como de la duración de la infusión.

Resumen y notas: Mari Luz González Casas

El legado de Marie Schlau: regala literatura, regala solidaridad

Una historia con la ataxia de Friedreich como hilo conductor, llena de intriga, emociones y giros inesperados. Con todos los ingredientes para triunfar, ¡ahora sólo falta que tú la leas!
Todos los fondos recaudados serán destinados a la investigación médica para encontrar una cura a la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa e incapacitante, que afecta sobre todo a niños y jóvenes y confina a los afectados a una silla de ruedas, además de provocar a menudo la pérdida de visión y de oído entre otros efectos, acortando la esperanza de vida a unos 40 años. Por eso, y porque actualmente no existe una cura, te animamos a ayudarnos a derrotar a la ataxia de Friedreich, mientras lees una historia que te enganchará y no te dejará indiferente.
Puedes comprar el libro en Amazon:
Versión impresa: https://www.amazon.es/Legado-Marie-Schlau-colectiva-Friedreich/dp/1523287411
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Proyectos de investigación de la ataxia de Friedreich financiados por BabelFAmily

Cada vez que hagas un donativo o compres un ejemplar de nuestro proyecto literario "El legado de Marie Schlau", el 100% de lo recaudado será destinado a investigación biomédica sobre la ataxia de Friedreich.

En la actualidad la asociación BABELFAMILY financia dos proyectos muy prometedores:

1) Terapia de reemplazamiento de la proteina FRATAXINA: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/nuevo-frente-de-ataque-en-la-investigacion-de-la-ataxia-de-friedreich
Las asociaciones de familiares y pacientes Babel Family y la Asociación Granadina de la Ataxia de Friedreich (ASOGAF) impulsan con 80.000 euros de sus fondos de donaciones (50% cada una), un nuevo proyecto de investigación en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) de 18 meses de duración. El objetivo concreto del proyecto es resolver una etapa necesaria hacia la meta de conseguir en el futuro una terapia de reemplazamiento de la proteína frataxina para los afectados de Ataxia de Friedreich, haciéndola llegar al cerebro, órgano en el que los bajos índices de esta proteína causan más daño.

El estudio lo dirige el científico Ernest Giralt en el laboratorio de Péptidos y Proteínas, con una larga experiencia y reconocimiento en química de péptidos y nuevos sistemas de administración de fármacos al cerebro, como las lanzaderas peptídicas, hábiles para cruzar la barrera que recubre y protege el cerebro cargadas con el medicamento. El laboratorio tiene en marcha otros dos proyectos de investigación en Ataxia de Friedrich desde que se iniciara la relación con las asociaciones de pacientes en 2013*.

2) Terapia génica para Ataxia de Friedreich: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/pacientes-y-cientificos-se-alian-para-combatir-la-ataxia-de-friedreich
Científicos del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid y del IRB Barcelona desarrollarán un proyecto de terapia génica consistente en introducir en las células del cuerpo una copia correcta del gen defectuoso que causa la enfermedad.

 

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