Los científicos de Raptor y Roche colaborarán activamente en el proyecto. Raptor  recibirá un anticipo para que la colaboración cubra su partida de estudios iniciales, junto con pagos por objetivos alcanzados y regalías a cambio de la autorización de NeuroTrans (TM).
Todd C. Zankel, Ph.D., director científico y cofundador de Raptor, mostraba su satisfacción ante este acuerdo que cuenta con la garantía de la farmacéutica Roche, líder mundial en investigación farmacéutica y con los amplios conocimientos de Raptor Pharmaceuticals Corp. en la vehiculización de moléculas.  
Cruzar  la barrera hematoencefálica sigue siendo un obstáculo importante a la hora de tratar la mayoría de los desórdenes neurológicos de forma eficaz. Es cierto que la investigación médica ha identificado centenares de potenciales compuestos terapéuticos que podrían ser eficaces para tratar enfermedades neurodegenerativas devastadoras, incluyendo Alzheimer, Parkinson y Huntington, pero la mayoría de estos compuestos no cruza la barrera hemato encefálica por si solo. El desafío de poder encontrar medios de transportar estos principios activos al cerebro ha puesto en marcha investigación en vehiculizadores que traspasen la barrera y que mediante una inyección intravenosa puedan hacer llegar los fármacos al cerebro. 

Los estudios preclínicos indican que NeuroTrans  (TM) cruza la barrera hematoencefálica mediante transcitosis,  o transporte selectivo  de péptidos o proteínas de gran tamaño, mediado por receptores a través de la membrana endotelial que conforma la barrera hematoencefálica. NeuroTrans (TM) también se ha conjugado a una variedad de proteínas, incluyendo  enzimas y  factores de crecimiento, sin interferir con sus funciones terapéuticas.
 
Resumen: Mari Luz González Casas
 
SOURCE: Raptor Pharmaceuticals Corp. http://www.raptorpharma.com
 

El legado de Marie Schlau: regala literatura, regala solidaridad

Una historia con la ataxia de Friedreich como hilo conductor, llena de intriga, emociones y giros inesperados. Con todos los ingredientes para triunfar, ¡ahora sólo falta que tú la leas!
Todos los fondos recaudados serán destinados a la investigación médica para encontrar una cura a la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa e incapacitante, que afecta sobre todo a niños y jóvenes y confina a los afectados a una silla de ruedas, además de provocar a menudo la pérdida de visión y de oído entre otros efectos, acortando la esperanza de vida a unos 40 años. Por eso, y porque actualmente no existe una cura, te animamos a ayudarnos a derrotar a la ataxia de Friedreich, mientras lees una historia que te enganchará y no te dejará indiferente.
Puedes comprar el libro en Amazon:
Versión impresa: https://www.amazon.es/Legado-Marie-Schlau-colectiva-Friedreich/dp/1523287411
Versión e-book (Kindle): https://www.amazon.es/Legado-Marie-Schlau-colectiva-Friedreich-ebook/dp/B01NAZ8UVS

Proyectos de investigación de la ataxia de Friedreich financiados por BabelFAmily

Cada vez que hagas un donativo o compres un ejemplar de nuestro proyecto literario "El legado de Marie Schlau", el 100% de lo recaudado será destinado a investigación biomédica sobre la ataxia de Friedreich.

En la actualidad la asociación BABELFAMILY financia dos proyectos muy prometedores:

1) Terapia de reemplazamiento de la proteina FRATAXINA: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/nuevo-frente-de-ataque-en-la-investigacion-de-la-ataxia-de-friedreich
Las asociaciones de familiares y pacientes Babel Family y la Asociación Granadina de la Ataxia de Friedreich (ASOGAF) impulsan con 80.000 euros de sus fondos de donaciones (50% cada una), un nuevo proyecto de investigación en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) de 18 meses de duración. El objetivo concreto del proyecto es resolver una etapa necesaria hacia la meta de conseguir en el futuro una terapia de reemplazamiento de la proteína frataxina para los afectados de Ataxia de Friedreich, haciéndola llegar al cerebro, órgano en el que los bajos índices de esta proteína causan más daño.

El estudio lo dirige el científico Ernest Giralt en el laboratorio de Péptidos y Proteínas, con una larga experiencia y reconocimiento en química de péptidos y nuevos sistemas de administración de fármacos al cerebro, como las lanzaderas peptídicas, hábiles para cruzar la barrera que recubre y protege el cerebro cargadas con el medicamento. El laboratorio tiene en marcha otros dos proyectos de investigación en Ataxia de Friedrich desde que se iniciara la relación con las asociaciones de pacientes en 2013*.

2) Terapia génica para Ataxia de Friedreich: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/pacientes-y-cientificos-se-alian-para-combatir-la-ataxia-de-friedreich
Científicos del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid y del IRB Barcelona desarrollarán un proyecto de terapia génica consistente en introducir en las células del cuerpo una copia correcta del gen defectuoso que causa la enfermedad.

 

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